BrainStorm Cell Therapeutics entwickelt Nurown, eine Prüftherapie zur Behandlung von ALS.
Ich habe kürzlich über BrainStorm und seine Aussichten, echte Hoffnung zu geben, gepostet Stammzellen für ALS.
Ich sehe es als weit hergeholt an. Die ALS-Gemeinschaft braucht echte Hoffnung, aber eine Herausforderung besteht darin, herauszufinden, wie gut die klinischen Daten sein müssen, um eine FDA-Zulassung zu ermöglichen.
BrainStorm Cell Therapeutics lehnt FDA-Entscheidung ab
Es gibt viele Faktoren, die die Bemühungen des Unternehmens um die Zulassung von Nurown beeinflussen, einschließlich der Zusammenarbeit mit der FDA. Diese Woche findet eine Sitzung des Agenturbeirats statt Nurown.
Das FDA-Treffen am 27. September ist das Ergebnis einer ungewöhnlichen Taktik von BrainStorm Cell Therapeutics. Um den scheinbar allgemeinen Mangel an Enthusiasmus bei der FDA zu umgehen, hat das Unternehmen etwas unternommen „Akte wegen Protest"
Davon hatte ich noch nie gehört, also habe ich nachgeschaut. Auf der FDA-Akte wegen Protest-Infoseite Sie können alle Details zu diesem Mechanismus erfahren. Kurz gesagt, die FDA hat sich geweigert, eine Klage gegen Nurown einzureichen. BrainStorm ist mit dieser Ablehnung nicht einverstanden und versucht daher, dagegen zu protestieren.
Angesichts all dessen, was wir über die Sicht der FDA auf Nurown und die Daten dazu wissen, erscheint dieser Protest wie ein Ave Maria. Die FDA-Dokumente wurden gestern hierzu veröffentlicht ALS-Beratungstreffen stimmen damit überein. Da ist zum Beispiel dieser verheerende Ausspruch der Agentur (Hervorhebung von mir):
„Die FDA führte eine Prüfung der Einreichung durch und kam zu dem Schluss, dass eine inhaltliche Prüfung nicht durchgeführt werden konnte, da die BLA-Einreichung dies nicht zuließ wissenschaftlich unvollständig und völlig mangelhaft. Kritische Klinik und Fertigung Mängel wurden identifiziert."
Ich habe mich nach dieser Akte im Rahmen des Protestmechanismus umgehört und sie kommt mir etwas unklar vor. Ich frage mich, wie oft dieser Ansatz bei der FDA erfolgreich ist.
Nurown-Daten
Wie kam Nurown, auch bekannt als Debamestrocel, zu diesem Punkt?
Ihre Daten waren nicht sehr aussagekräftig oder konsistent. Sie wandten sich der Post-hoc-Analyse zu. Ad-hoc-Analysen, wenn primäre und sekundäre Endpunkte ausgefallen sind, stehe ich generell skeptisch gegenüber. Solche Analysen können manchmal reale Dinge aufdecken, aber oft konzentrieren sie sich auf Ergebnisse, die am Ende nie reproduzierbar sind. Das passiert häufig im Bereich Zelltherapie und Stammzellen.
Basierend auf den negativen Studiendaten und der Aussage der FDA bin ich insgesamt ziemlich pessimistisch, was die Zukunft von Nurown bei ALS angeht. Wenn es das Fortschreiten der Krankheit in bestimmten Untergruppen von ALS-Patienten dauerhaft und deutlich verzögert, wenn auch nicht in allen, dann könnte das ein lohnender Sieg für die Patienten und das Fachgebiet sein.
Es ist nur sehr ungewiss, ob dies eine konkrete Möglichkeit für die Zukunft ist oder eher ein Ausrutscher in der Post-hoc-Analyse. Die Anleger sind besorgt, da die Aktie von BrainStorm Cell Therapeutics in den letzten zwölf Monaten um etwa 90 % gefallen ist.
FDA-Standards und Patienten
Trotzdem könnte Nurown trotz alledem zugelassen werden. An dieser Front gibt es auch Bedenken, dass die FDA die Arzneimittelstandards senken könnte.
Matt Perrone von der AP hat kürzlich einen neuen Artikel zu diesen Themen veröffentlicht Nurown Entwicklungen ebenfalls. Aus dem Stück:
„Wenn die Standards zu niedrig sind, ist das ein Signal an die Industrie, dass man nicht beweisen muss, dass das Medikament wirkt“, sagte Holly Fernandez Lynch, Bioethikerin an der University of Pennsylvania. „Es ist verständlich, warum manche Patienten das akzeptieren. Aber wenn das zum Regulierungsstandard wird, kann das auf lange Sicht ein Feld zurückwerfen.“
Beratungssitzungen der FDA haben manchmal zu Überraschungen geführt, daher wird es interessant sein zu sehen, wie die Nurown-Sitzung diese Woche verläuft. Das Unternehmen wird bei diesem Vorhaben von Tausenden Patienten unterstützt. Patientenvertreter können einen starken Einfluss auf die FDA haben.
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- Quelle: https://ipscell.com/2023/09/brainstorm-cell-therapeutics-hail-mary-with-fda-on-nurown-for-als/
