Die FDA unternimmt Schritte, um die Entwicklung neuartiger Medikamente und biologischer Produkte für seltene Krankheiten weiter zu beschleunigen. Die Agentur kündigt die Möglichkeit für eine begrenzte Anzahl von Sponsoren an, an einem Pilotprogramm teilzunehmen, das eine häufigere Kommunikation mit FDA-Mitarbeitern ermöglicht, um einen Mechanismus zur Lösung klinischer Entwicklungsprobleme bereitzustellen.

Ausgewählte Teilnehmer des Pilotprogramms „Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics“ (START) können häufige Beratung und regelmäßige Ad-hoc-Kommunikation mit FDA-Mitarbeitern erhalten, um produktspezifische Entwicklungsprobleme zu lösen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf klinische Studien Design, Auswahl der Kontrollgruppe und Feinabstimmung der Auswahl der Patientenpopulation.

Das Programm steht Sponsoren von Produkten offen, die sich derzeit in klinischen Studien im Rahmen eines aktiven Investigational New Drug-Antrags (IND) befinden, der vom Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) und/oder dem Center for Drug Evaluation and Research (CDER) reguliert wird. Die Zulassungskriterien für das Pilotprojekt unterscheiden sich zwischen CBER- und CDER-regulierten Produkten.

In Frage kommende CBER-regulierte Produkte müssen nicht nur über eine aktive IND verfügen, sondern auch eine Gen- oder Zelltherapie sein, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf zur Behandlung einer seltenen Krankheit oder einer schweren Erkrankung erfüllen soll, die wahrscheinlich zu einer erheblichen Behinderung oder zum Tod führen wird erstes Lebensjahrzehnt. Gemäß den Zulassungskriterien des CDER muss das Produkt zur Behandlung seltener neurodegenerativer Erkrankungen, einschließlich solcher seltener genetisch bedingter Stoffwechselerkrankungen, bestimmt sein.

Referenz

FDA startet Pilotprogramm, um die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten weiter zu beschleunigen. (2023, 29. September). Cision PR Newswire.