Mit der jüngsten Einführung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) Pilotprogramm „Rare Disease Endpoint Advancement“ (RDEA)., erhält das klinische Forschungsunternehmen neue Unterstützung für Bemühungen, die auf die Entwicklung von Wirksamkeitsendpunkten (oder klinischen Ergebnissen) und die rechtzeitige Zulassung von Arzneimitteln und biologischen Produkten zur Behandlung seltener Krankheiten, einschließlich seltener Krankheiten bei Kindern, abzielen.

Diese Maßnahme der FDA macht es umso aktueller, dass mehrere Artikel in der kommenden Oktoberausgabe 2023 von ACRP erscheinen Klinischer Forscher Die Zeitschrift konzentriert sich auf verschiedene Aspekte von Studien zu seltenen Krankheiten, über die viele Forscher selten oder nie nachdenken mussten.

In seinem Artikel zum Thema „Gewährleistung einer zeitnahen und sicheren Bereitstellung von Therapien für seltene Krankheiten“ stellt Dea Belazi, PharmD, MPH, Präsident und CEO von AscellaHealth, fest, dass sich klinische Studienteams zunehmend auf die Entwicklung von Spezialmedikamenten sowie Zell- und Gentherapien konzentrieren schätzungsweise 300 Millionen Menschen weltweit eine potenziell lebensrettende, heilende Behandlung für die 7,000 bekannten seltenen Krankheiten bieten.

„Heute laufen [ungefähr] 200 klinische Studien der Phase III, die sich an Patienten mit seltenen, komplexen Krankheiten richten, die häufig mit dem Tod, einer Behinderung oder einer schlechten Lebensqualität aufgrund des Mangels an wirksamen Behandlungen rechnen müssen“, schreibt Belazi. „Da Spezialmedikamente ab Mitte 2023 weiterhin die Hauptkategorie in der FDA-Pipeline für Neuzulassungen darstellen, wird prognostiziert, dass bis Ende 13 neue Zell- oder Gentherapien in den USA, Europa oder beiden Ländern zugelassen werden könnten.“ Bis 2023 muss die Optimierung der Lieferkette in der gesamten Vorkommerzialisierungsphase der Arzneimittelentwicklung Priorität haben.“

Belazi untersucht weiter, dass zu den unzähligen Herausforderungen für Forscher die besonderen Anforderungen dieser neuen, innovativen Therapien und die Belastungen gehören, die mit der Erstellung von Protokollen für eine flexible, agile Lieferkettenlogistik zur Unterstützung ihrer Forschung und Entwicklung verbunden sind. Angesichts der Vielzahl an Beteiligten in der Lieferkette sei die Notwendigkeit eines Risikomanagements von größter Bedeutung, betont er.

Als nächstes bittet Haley Quinn, Go-To-Market-Direktorin für Patientenengagement und -rekrutierung bei Citeline, einem Norstella-Unternehmen, in ihrem Artikel „Pushing for Better Clinical Trial Design for Rare Diseases“ die Leser, sich eine Welt vorzustellen, in der eine seltene Krankheit diagnostiziert wird bedeutet nicht länger eine Reise der Unsicherheit und des Schmerzes. Stattdessen beginnt eine gemeinsame Reise, bei der Patienten, medizinisches Fachpersonal und Forscher zusammenarbeiten, um personalisierte Lösungen zu finden.

„In dieser Welt“, schreibt Quinn, „wird das Versuchsdesign nicht durch starre Parameter eingeschränkt; es gedeiht im Bereich des Möglichen und berücksichtigt die Nuancen der Erfahrung jedes Patienten.“ Sie hält einen solchen Ausblick für wichtig, denn „inmitten der stetigen Flut medizinischer Durchbrüche und bahnbrechender Behandlungen, die in den Nachrichten für Aufsehen sorgen, kommt es nur allzu häufig vor, dass das Schicksal von Millionen von Menschen, die an seltenen Krankheiten leiden, unbeabsichtigt außer Acht gelassen wird.“ Diese häufig im Dunkeln verborgenen Erkrankungen stellen komplexe Herausforderungen dar, die sich einer schnellen Diagnose und wirksamen Behandlung entziehen. Neue Forschungsergebnisse haben die verheerenden Folgen der Vernachlässigung dieser Erkrankungen hervorgehoben und auf die dringende Notwendigkeit einer besseren Studiengestaltung und Patienteneinbindung hingewiesen.“

Anschließend untersucht Quinn die Konvergenz von Patientenerfahrungen, Studiendesign und Kooperationsbemühungen, die darauf abzielen, die Gesundheitslandschaft neu zu gestalten, und deckt auf, wie die Berücksichtigung der Hintergründe der Patienten, das tägliche Symptommanagement und ein ganzheitlicher Ansatz bei Studien transformative Veränderungen auslösen können. „Der Kern der Revolutionierung des Studiendesigns liegt in der Zusammenarbeit“, stellt sie fest. „Pharmaunternehmen, Interessengruppen, medizinisches Fachpersonal und Patienten müssen sich zusammenschließen, um Veränderungen voranzutreiben. Der mit Unsicherheiten und Herausforderungen behaftete Weg des Patienten wird zum Kompass für diese gemeinsamen Bemühungen. Die Ergebnisse können bemerkenswert sein, wenn Patienten die Möglichkeit erhalten, ihren Behandlungsweg aktiv mitzugestalten.“

Mittlerweile richtet sich das oben erwähnte RDEA-Pilotprogramm der FDA an Sponsoren mit einem aktiven Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) oder vor einem IND-Antrag für eine seltene Krankheit. Es ist auch für Sponsoren gedacht, die noch kein aktives Medikamentenentwicklungsprogramm haben, aber eins haben oder beginnen Naturhistorisches Studium wo sie beabsichtigen, den vorgeschlagenen Endpunkt zu untersuchen. Das Pilotprogramm läuft bis zum 30. September 2027 und Sponsoren wurden aufgefordert, vom 1. Juli 2023 bis zum 30. Juni 2027 Vorschläge einzureichen.

Weitere Informationen zu den FDA-Programmen für seltene Krankheiten finden Sie unter hier.

Herausgegeben von Gary Cramer

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• Quelle: https://acrpnet.org/2023/09/fda-and-clinical-trials-industry-experts-focus-new-attention-on-rare-disease-studies/