29. September 2023
South San Francisco, CA – Das California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), die weltweit größte Einrichtung für regenerative Medizin, hat 43.8 Millionen US-Dollar zur Finanzierung von Projekten zur Förderung der Stammzellen- und Gentherapieforschung in Kalifornien bereitgestellt. Mit den Preisen werden Projekte in den klinischen, Entdeckungs- und Infrastrukturprogrammen der Agentur unterstützt.
Zu den Auszeichnungen gehören 12 Projekte im Gesamtwert von mehr als 24.1 Millionen US-Dollar aus dem Quest Awards-Programm des CIRM, das die Entdeckung vielversprechender neuer stammzellbasierter und gentherapeutischer Technologien fördert, die umgesetzt werden könnten, um eine breite Anwendung zu ermöglichen und letztendlich die Patientenversorgung zu verbessern.
Darüber hinaus genehmigte CIRM einen neuen Plan für das ReMIND-Programm (Research using Multi-disciplinary, Innovative Approaches in Neuro Diseases), das die Grundlagenforschung zu neuropsychiatrischen Erkrankungen unterstützen wird. Es wird geschätzt, dass das Programm bis zu 110 Millionen US-Dollar zur Finanzierung von Forschungsstudien im Bundesstaat Kalifornien von 2024 bis 2028 bereitstellt.
Zu den Auszeichnungen, die auf der Sitzung des Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC) des CIRM im September genehmigt wurden, gehören:
| Bewerbungsnummer | Programmtitel | Hauptforscher/Institution | Summe |
| DISC2-14897 | Bewertung der funktionellen, immunologischen und mikrobiologischen Eigenschaften menschlicher Lebern, die in chimären Schweinen erzeugt wurden | Sher, Linda – University of Southern California | $2,736,590 |
| DISC2-14899 | RNA-basierte Therapeutika zur Verstärkung regulatorischer T-Zellen: ein neuartiger Ansatz zur Behandlung von Myokarditis | Liao, Ke – Cedars-Sinai Medical Center | $2,264,509 |
| DISC2-14907 | Eine erstklassige Behandlung der progressiven multifokalen Leukoenzephalopathie mittels multimodaler Immunsystemtechnik | Wilson, Michael – University of California, San Francisco | $2,182,396 |
| DISC2-14935 | Orthogonale IL2-Rezeptor-transduzierte regulatorische T-Zellen für die klinische Anwendung | Negrin, Robert – Stanford University | $1,920,652 |
| DISC2-14963 | Entwicklung einer optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens unter Verwendung einer manipulierten Form von Melanopsin | Baker, Cameron – Adverum Biotechnologies | $1,150,820 |
| DISC2-14982 | Behandlung des Myasthenischen Syndroms aufgrund eines Cholin-Acetyltransferase-Mangels mittels AAV9-vermittelter Gentherapie | Maselli, Ricardo – University of California, Davis | $1,500,000 |
| DISC2-15010 | C9orf72 wiederholt die auf Expansion abgestimmte allelische Unterdrückung durch CRISPRi als ALS-Therapie | Ho, Ritchie – Cedars-Sinai Medical Center | $2,274,768 |
| DISC2-15119 | Arzneimittelentwicklung für gastrointestinale Motilitätsstörungen unter Verwendung von hPSC-abgeleiteten enterischen Ganglioiden | Fattahi, Faranak – University of California, San Francisco | $1,954,367 |
| DISC2-15120 | Genkorrigierte menschliche Mikroglia zur Behandlung der Leukoenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP) | Gandhi, Sunil – Novoglia, Inc. | $1,417,948 |
| DISC2-15137 | Hemmende Interneurone aus menschlichen induzierten pluripotenten Stammzellen zur Behandlung von Schlaganfällen | Lorenzo Llorente, Irene – Palo Alto Veterans Institute for Research | $2,140,122 |
| DISC2-14900 | Entwicklung eines Medikaments gegen Brustkrebs-Stammzellen | Clarke, Michael – Stanford University | $2,293,051 |
| DISC2-15114 | Entwicklung einer VAV2-Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Behandlung für ALS | Ichida, Justin – University of Southern California | $2,296,376 |
Ein Preisgeld in Höhe von 1.4 Millionen US-Dollar an Dr. ALSP).
ALSP ist eine seltene neurologische Erkrankung, die durch eine genetische Mutation im CSF1R-Gen in der Außenmembran bestimmter Zellen verursacht wird. ALSP ist durch Symptome einer verminderten kognitiven Funktion und Mobilität gekennzeichnet und betrifft zwischen 10,000 und 25,000 Amerikaner. Es gibt nur sehr wenige Behandlungsmöglichkeiten für ALSP.
Im Rahmen der vorgeschlagenen Forschung werden Forscher von Novoglia, Inc. präklinische Studien durchführen, um die Wirksamkeit und Sicherheit einer genkorrigierten, aus Stammzellen gewonnenen Mikroglia zu testen. Mikroglia sind Zellen des Gehirns, die die Entwicklung, die Aufrechterhaltung neuronaler Netzwerke und die Reparatur von Verletzungen regulieren.
Wenn die Studie erfolgreich ist, könnte sie das Potenzial haben, die Gesundheit von ALSP-Patienten erheblich zu verbessern, indem sie die Tür zu zukünftigen therapeutischen Möglichkeiten öffnet. Diese Forschung könnte auch bei der Entwicklung ähnlicher Zellersatzstrategien für andere Krankheiten und Zustände helfen, die das Zentralnervensystem betreffen.
„Diese Auszeichnung treibt die Mission von CIRM voran, die Forschung und Entwicklung von Behandlungen für Erkrankungen und Leiden des Gehirns und des Zentralnervensystems zu unterstützen, von denen Millionen Menschen betroffen sind“, sagt Maria T. Millan, MD, Präsidentin und CEO von CIRM. „Diese Investition ist auch eine Folgefinanzierung einer früheren CIRM-Auszeichnung und spiegelt unser Engagement wider, den ungedeckten medizinischen Bedarf von Menschen zu decken, die von degenerativen Erkrankungen betroffen sind.“
Investition in eine klinische Studie zur Bekämpfung von Hirntumoren
Zusätzlich zu den Quest-Auszeichnungen vergab das CIRM fast 12 Millionen US-Dollar an Dr bösartiger primärer Hirntumor bei Erwachsenen.
Jedes Jahr wird bei etwa 12,000 Amerikanern GBM diagnostiziert und die 5-Jahres-Überlebensrate beträgt weniger als 10 Prozent.
Bei der CAR-T-Zelltherapie werden die eigenen T-Zellen (Immunzellen) eines Patienten mit einem Protein namens chimärer Antigenrezeptor (CAR) modifiziert. Diese neu geschaffenen CAR-T-Zellen werden wieder in Patienten eingeführt, um das Immunsystem bei der Identifizierung und Zerstörung von Krebszellen zu unterstützen. Bei Erfolg könnte die Therapie möglicherweise die Situation für diese tödliche Art von Hirntumor verändern.
„Dieses Projekt stellt ein neues Ziel dar, das das Portfolio von CIRM an CAR-T-Zelltherapien für tödliche refraktäre Krebsarten wie das Glioblastom erweitert“, sagt Dr. Maria T. Millan.
Der klinische Preis ist Teil der klinischen Auszeichnungen (CLIN2) des CIRM, die den Abschluss einer klinischen Studie für eine regenerative medizinbasierte Therapie (Stammzell-basierte oder Gentherapie) unterstützen, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf deckt.
Mit dieser Auszeichnung erhöht sich die Gesamtzahl der vom CIRM finanzierten klinischen Studien auf 96.
Aufbau eines kalifornischen Netzwerks zur Herstellung von Zell- und Gentherapien
CIRM vergab außerdem 7.7 Millionen US-Dollar an vier weitere Einrichtungen Teil der ersten Phase Aufbau eines kalifornischen Netzwerks zur Herstellung von Zell- und Gentherapien, wodurch sich die Gesamtzahl der finanzierten Einrichtungen auf neun erhöht. Zu den Auszeichnungen zählen:
| Bewerbungsnummer | Programmtitel | Hauptforscher/Institution | Summe |
| INFR5-14562 | UCSD-Labor für fortgeschrittene Zelltherapie | Kaufman, Dan – University of California, San Diego | $2,000,000 |
| INFR5-14574 | Die UCI GMP-Produktionsanlage für Zell- und Gentherapie | Anderson, Aileen – University of California, Irvine | $2,000,000 |
| INFR5-14667 | Weiterentwicklung der Herstellung von Zelltherapien durch Zusammenarbeit | Abou-el-Enein, Mohamed – University of Southern California | $1,999,964 |
| INFR5-14779 | Aufbau eines kollaborativen kalifornischen Netzwerks zur Herstellung von Zell- und Gentherapien | Fury, Brian – University of California, Davis | $1,719,365 |
Das landesweite Netzwerk soll Produktionsengpässe überwinden, die die Entwicklung und Zulassung regenerativer Arzneimittel verzögert oder zum Stillstand gebracht haben.
In der ersten Phase der Auszeichnungen werden gemeinnützige GMP-Produktionsanlagen in Kalifornien für zwei Jahre finanziert. Jede Einrichtung wird dazu beitragen, den Weg zur Kommerzialisierung von Zell- und Gentherapien zu beschleunigen und das Risiko zu verringern, Industriestandards und Qualität durch Design zu verbessern und eine vielfältige und hochqualifizierte Belegschaft in der Fertigung in Kalifornien aufzubauen.
Unterstützung multidisziplinärer Forschung im Entdeckungsstadium für neuropsychiatrische Erkrankungen
Der CIRM-Verwaltungsrat genehmigte außerdem das ReMIND-Programm, eine Reihe neuer Finanzierungsmöglichkeiten zur Unterstützung multidisziplinärer Forschung im Entdeckungsstadium bei neuropsychiatrischen Erkrankungen.
Ziel des neuen Programms ist es, Forschungsinnovationen zu beschleunigen, die unser Verständnis der Biologie neuropsychiatrischer Erkrankungen verbessern würden. Das Programm umfasst zwei unterschiedliche und getrennte Finanzierungsmöglichkeiten: Die erste, ReMIND-L, unterstützt große gemeinschaftliche multidisziplinäre Projekte und die zweite, ReMIND-X, unterstützt explorative Projekte mit hohem Risiko und hohem Ertrag.
Das Programm wurde als Reaktion auf den Auftrag von Proposition 14 entwickelt, mindestens 1.5 Milliarden US-Dollar für die Unterstützung der Forschung und Entwicklung von Behandlungen für Erkrankungen und Beschwerden des Gehirns und des Zentralnervensystems (ZNS) bereitzustellen.
Über das California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Bei CIRM vergessen wir nie, dass wir von den Menschen in Kalifornien gegründet wurden, um Stammzellenbehandlungen für Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu beschleunigen, und handeln mit dem Gefühl der Dringlichkeit, um diese Mission erfolgreich zu erfüllen.
Um dieser Herausforderung zu begegnen, arbeitet unser Team aus hochqualifizierten und erfahrenen Fachleuten in einem praxisorientierten, unternehmerischen Umfeld aktiv mit der Wissenschaft und der Industrie zusammen, um die Entwicklung der vielversprechendsten Stammzelltechnologien von heute voranzutreiben.
Mit einer Finanzierung in Höhe von 5.5 Milliarden US-Dollar und mehr als 150 aktiven Stammzellprogrammen in unserem Portfolio ist CIRM eine der weltweit größten Institutionen, die sich dafür einsetzt, Menschen zu helfen, indem sie die Zukunft der Zellmedizin näher an die Realität heranführt.
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- Quelle: https://blog.cirm.ca.gov/2023/09/29/cirm-invests-nearly-44-million-to-advance-regenerative-medicine-research-and-manufacturing-in-california/
