Una nueva terapia de células RNA CAR-T demostró un beneficio clínico a largo plazo para la mayoría de los pacientes con miastenia gravis generalizada (gMG) en un estudio histórico.
Los datos del estudio de un importante ensayo han demostrado que la terapia con ARN CAR-T (rCAR-T) Descartes-08 facilitó una mejora clínica significativa y duradera en la miastenia grave generalizada (gMG). Este es el primero ensayo clínico usando rCAR-T para tratar la autoinmunidad. También es el primer ensayo exitoso de Fase II que utiliza una terapia celular diseñada para la autoinmunidad.
Descrita como una "terapia segura y personalizada" por Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de Myasthenia Gravis Foundation of America, la primera terapia rCAR-T autóloga de su clase no requiere quimioterapia de reducción de linfocitos, tiene una farmacocinética predecible y controlable y evita el riesgo de integración genómica.
Descartes-08 funciona modificando los pacientes células T ARNm para expresar un receptor de antígeno quimérico (CAR).
“Las células T CAR convencionales modificadas con ADN son muy eficaces en el tratamiento de varios tipos de cáncer de la sangre, pero las toxicidades asociadas y la necesidad de quimioterapia para el agotamiento de los linfocitos limitan su uso más allá de la oncología”, comentó el Dr. Miloš Miljković, director médico de Cartesian Therapeutics.
“Para expandir las capacidades de la terapia celular a nuevas áreas y mejorar la seguridad, diseñamos células CAR T con ARN y las usamos para tratar pacientes con gMG”, agregó el Dr. Miljković.
El estudio de terapia celular de ARN para la miastenia gravis
Hubo 14 pacientes gMG inscritos en el estudio. Recibieron seis infusiones de la terapia rCAR-T. Los pacientes fueron seguidos durante una mediana de seis meses.
La terapia con rCAR-T fue bien tolerada, sin toxicidades limitantes de la dosis, síndrome de liberación de citoquinas o neurotoxicidad. Las mejoras clínicas fueron notables y duraderas en cuatro sistemas de puntuación de enfermedades gMG validados.
A los seis meses, las mejoras promedio [de la terapia RNA CAR-T] fueron aproximadamente tres veces mayores que los umbrales considerados clínicamente significativos”
A los seis meses, las mejoras promedio fueron aproximadamente tres veces mayores que los umbrales considerados clínicamente significativos.
El beneficio clínico se mantuvo a largo plazo para la mayoría de los pacientes, incluso meses después de completar el curso de la terapia.
Tres pacientes lograron la erradicación completa o casi completa de todos los síntomas de la enfermedad. Otros dos pacientes que dependían de la terapia IgIV crónica antes de la inscripción ya no necesitaron tratamiento después de recibir la terapia Descartes-08 rCAR-T.
Los datos del estudio se publicaron en La neurología de Lancet.
Un enfoque potencial para eliminar el uso de la terapia inmunosupresora
Dado que el uso crónico de la inmunosupresión amplia es la terapia estándar actual para los pacientes con gMG, el autor principal del artículo, el Dr. James Howard, profesor de neurología en la Universidad de Carolina del Norte, declaró: "La perspectiva de inducir respuestas potentes y duraderas y reducir o eliminar el uso de inmunosupresores la terapia es muy atractiva para la comunidad de miastenia”.
Además, los datos antes mencionados sugieren que rCAR-T puede ser útil en el tratamiento de una variedad de otras enfermedades autoinmunes.
El estudio de terapia celular fue financiado en parte por los Institutos Nacionales de Salud (NIH).
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- Fuente: https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/183875/first-rcar-t-therapy-autoimmunity-trial-shows-potential/
