Los “pegamentos moleculares”, llamados así por su capacidad para unir a la fuerza dos proteínas que de otro modo no interactuarían entre sí, han recorrido un largo camino desde que fueron descubiertos hace unas tres décadas.

Al principio, la función de estas moléculas se descubrió por casualidad. Pero en los últimos años los científicos los han diseñado intencionalmente para formar parte de una clase de medicamentos, también llamados degradadores de proteínas específicos, para destruir las proteínas que causan enfermedades.

Los pegamentos moleculares, una nueva forma potencial de atacar objetivos que alguna vez se consideraron no farmacológicos, se han convertido en el foco de una serie de colaboraciones entre empresas biotecnológicas más pequeñas y empresas farmacéuticas más grandes, incluidas Sanofi y Astellas. Una cohorte de nuevas empresas, como Arvinas y Biomedicina Imán, también se dedican a este campo de investigación.

Genentech, propiedad de Roche, es la última en invertir en este espacio. En un acuerdo anunciado el miércoles, Genentech pagará al fabricante de medicamentos Orionis Biosciences 47 millones de dólares por adelantado en una colaboración de investigación para encontrar nuevos medicamentos para tratar el cáncer y las enfermedades neurodegenerativas.

"Los degradadores de pegamento molecular son una modalidad interesante para atacar proteínas relacionadas con enfermedades que han demostrado ser un desafío con modalidades de tratamiento más tradicionales", dijo en un comunicado James Sabry, director global de Roche Pharma Partnering.

Los degradadores de proteínas se han convertido en un área competitiva de la investigación de fármacos durante la última década. Muchas de estas posibles terapias aprovechan el proteasoma, que funciona como el sistema de eliminación de basura del cuerpo para proteínas innecesarias o dañadas. De hecho, estos tratamientos están destinados a marcar una proteína que causa enfermedades para que el proteosoma la destruya.

Orionis, con sede en Boston e instalaciones de investigación en Gante, Bélgica, tiene en marcha varios programas preclínicos de medicamentos contra el cáncer. La compañía afirma que su tecnología permite un enfoque "único" para descubrir pegamentos moleculares de moléculas pequeñas que funcionan contra enfermedades difíciles de tratar.

Según el nuevo acuerdo, Orionis descubrirá y optimizará los medicamentos experimentales para los objetivos seleccionados por Genentech. Los estudios preclínicos, los ensayos clínicos y la comercialización de las etapas posteriores recaerían en Genentech.

El acuerdo de varios años también ofrece 2 millones de dólares en los llamados “biobucks”, o pagos futuros supeditados al logro de ciertos hitos de desarrollo y comercialización.

El acuerdo de Genentech con Orionis no es su primera incursión en la degradación de proteínas dirigida. La empresa anunció una colaboración en 2022 con Jemincare, con sede en China, para desarrollar un degradador de proteínas experimental para un objetivo relacionado con el cáncer de próstata.

También es el segundo acuerdo esta semana de la filial de Roche, que invirtió 40 millones de dólares en una colaboración con PeptiDream, un fabricante de medicamentos japonés que trabaja en radiofármacos.

Nota del editor: Esta historia ha sido actualizada para aclarar la sede de Orionis.

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• Fuente: https://www.biopharmadive.com/news/genentech-roche-orionis-molecular-glue-protein-degradation/694273/