La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha definido el empoderamiento y la participación de los pacientes como objetivos clave en su impulso para promover el desarrollo de fármacos para enfermedades raras.
Para marcar este año Día de las Enfermedades Raras, la agencia organizó un seminario web en el que invitó a funcionarios de la FDA, pacientes y líderes de defensa a un día de paneles y debates para profundizar en los desafíos clave en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
Las discusiones resultantes subrayaron la importancia de superar la barrera de la accesibilidad y la participación de los pacientes que viven con enfermedades raras y discutieron cómo la agencia está priorizando el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras para abordar las necesidades de los pacientes del mundo real.
Acción de la agencia
Dado que las enfermedades raras plantean desafíos como un conocimiento científico limitado de la enfermedad, una comprensión deficiente de la historia natural de una enfermedad y la falta de precedentes al diseñar ensayos clínicos, la creatividad utilizada para abordar estas limitaciones debe dar como resultado estudios que cumplan con los estándares de aprobación regulatoria, dijo Andrea. Bell-Vlasov, PhD, analista de políticas científicas del equipo de enfermedades raras del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER).
Durante el panel, Bell-Vlasov destacó iniciativas como el programa Aceleración de curas de enfermedades raras (ARC) del CDER y la iniciativa LEADER 3D que la agencia está empleando para abordar las lagunas de conocimiento regulatorio. ARC se centra en acelerar y aumentar las opciones de tratamiento de enfermedades raras, mientras que Aprendizaje y educación para avanzar y empoderar a los desarrolladores de medicamentos para enfermedades raras (LEADER 3D) es un subesfuerzo de ARC para involucrar a los desarrolladores de medicamentos para enfermedades raras para ayudar a llenar los vacíos de conocimiento y promover una mejor comprensión. del proceso regulatorio.
Además de la planificación, según los requisitos reglamentarios, los patrocinadores también deben aumentar la participación de los pacientes durante el desarrollo de dispositivos médicos, explicó Tracy Gray, líder de participación del paciente en el Centro de Dispositivos y Salud Radiológica (CDRH). Con base en los hallazgos de un panel de pacientes organizado por la FDA, Gray señaló que aumentar la participación de los pacientes a lo largo del ciclo de vida de un producto médico puede ayudar a los patrocinadores a desarrollar dispositivos domésticos que cumplan su propósito fuera de las instalaciones y aumenten la calidad de vida del paciente.
Acceda a los perfiles de empresa más completos
en el mercado, impulsado por GlobalData. Ahorre horas de investigación. Obtenga una ventaja competitiva.
Perfil de la empresa – gratis
muestra
Su correo electrónico de descarga llegará en breve
Estamos seguros de la
único
calidad de nuestros perfiles de empresa. Sin embargo, queremos que aproveches al máximo
beneficioso
decisión para su negocio, por lo que ofrecemos una muestra gratuita que puede descargar por
enviando el siguiente formulario
Por GlobalData
Modalidades remotas
El desafío de la accesibilidad estuvo al frente de múltiples paneles de discusión a lo largo del día. Al principio, la FDA defendió descentralización en ensayos de enfermedades raras, citando ensayos descentralizados y tecnología de salud digital (DCHT) como soluciones para barreras de acceso para pacientes que no viven cerca de los sitios de ensayo.
Más tarde, un panel de la tarde presentó a los miembros del comité de pacientes de un estudio sobre esclerosis lateral amiotrófica (ELA) patrocinado por la FDA que desarrolla modalidades de administración remota para el resultado ALSFRS-R para discutir sus experiencias en el comité.
Permitir que los pacientes con ELA progresiva participen en ensayos clínicos es de vital importancia, afirmó Carla DeMuro, vicepresidenta de evaluación de resultados centrada en el paciente en la consultora RTI Health Solutions.
- Distribución de relaciones públicas y contenido potenciado por SEO. Consiga amplificado hoy.
- PlatoData.Network Vertical Generativo Ai. Empodérate. Accede Aquí.
- PlatoAiStream. Inteligencia Web3. Conocimiento amplificado. Accede Aquí.
- PlatoESG. Carbón, tecnología limpia, Energía, Ambiente, Solar, Gestión de residuos. Accede Aquí.
- PlatoSalud. Inteligencia en Biotecnología y Ensayos Clínicos. Accede Aquí.
- Fuente: https://www.medicaldevice-network.com/news/fda-doubles-down-on-patient-engagement-to-support-rare-disease-research/
