29 de septiembre de 2023
South San Francisco, CA – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), la institución más grande del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó 43.8 millones de dólares para financiar proyectos destinados a promover la investigación de células madre y terapia génica en California. Los premios apoyarán proyectos en los programas Clínicos, de Descubrimiento y de Infraestructura de la Agencia.
Entre los premios se encuentran 12 proyectos por un total de más de 24.1 millones de dólares del programa Quest Awards de CIRM, que promueve el descubrimiento de nuevas tecnologías prometedoras de terapia génica y basadas en células madre que podrían traducirse para permitir un uso amplio y, en última instancia, mejorar la atención al paciente.
Además, CIRM aprobó un nuevo plan para el programa ReMIND (Investigación utilizando enfoques multidisciplinarios e innovadores en neuroenfermedades) que apoyará la investigación básica en enfermedades neuropsiquiátricas. Se estima que el programa otorgará hasta $110 millones para financiar estudios de investigación en el estado de California de 2024 a 2028.
Los premios aprobados en la reunión del Comité de Supervisión de Ciudadanos Independientes (ICOC) del CIRM de septiembre incluyen:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| DISCO2-14897 | Evaluación de las características funcionales, inmunológicas y microbiológicas de hígados humanos creados en cerdos quiméricos | Sher, Linda – Universidad del Sur de California | $2,736,590 |
| DISCO2-14899 | Terapéutica basada en ARN para aumentar las células T reguladoras: un enfoque novedoso para tratar la miocarditis | Liao, Ke – Centro médico Cedars-Sinai | $2,264,509 |
| DISCO2-14907 | Un tratamiento pionero en su clase para la leucoencefalopatía multifocal progresiva mediante ingeniería del sistema inmunológico multimodal | Wilson, Michael – Universidad de California, San Francisco | $2,182,396 |
| DISCO2-14935 | Células T reguladoras transducidas con receptor ortogonal de IL2 para aplicación clínica | Negrín, Robert – Universidad de Stanford | $1,920,652 |
| DISCO2-14963 | Desarrollo de una terapia génica optogenética para la restauración de la visión utilizando una forma diseñada de melanopsina | Baker, Cameron - Biotecnologías Adverum | $1,150,820 |
| DISCO2-14982 | Tratamiento del síndrome miasténico debido a la deficiencia de colina acetiltransferasa mediante terapia génica mediada por AAV9 | Maselli, Ricardo – Universidad de California, Davis | $1,500,000 |
| DISCO2-15010 | C9orf72 repite la supresión alélica ajustada por expansión mediante CRISPRi como terapia para la ELA | Ho, Ritchie - Centro médico Cedars-Sinai | $2,274,768 |
| DISCO2-15119 | Descubrimiento de fármacos para los trastornos de la motilidad gastrointestinal utilizando ganglioides entéricos derivados de hPSC | Fattahi, Faranak – Universidad de California, San Francisco | $1,954,367 |
| DISCO2-15120 | Microglía humana corregida genéticamente para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP) | Gandhi, Sunil – Novoglia, Inc. | $1,417,948 |
| DISCO2-15137 | Interneuronas inhibidoras derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos para tratar el accidente cerebrovascular | Lorenzo Llorente, Irene – Instituto de Investigación de Veteranos de Palo Alto | $2,140,122 |
| DISCO2-14900 | Desarrollan un fármaco con células madre contra el cáncer de mama | Clarke, Michael - Universidad de Stanford | $2,293,051 |
| DISCO2-15114 | Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) VAV2 para la ELA | Ichida, Justin - Universidad del Sur de California | $2,296,376 |
Un premio de 1.4 millones de dólares para el Dr. Sunil P. Gandhi, PhD, director tecnológico fundador de Novoglia, Inc. apoyará el desarrollo de NGL-101, una terapia celular para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada ( ALSP).
ALSP es una afección neurológica poco común causada por una mutación genética en el gen CSF1R que se encuentra en la membrana externa de ciertas células. ALSP se caracteriza por síntomas de función cognitiva y movilidad reducidas y afecta a entre 10,000 y 25,000 estadounidenses. Hay muy pocas opciones de tratamiento para ALSP.
En la investigación propuesta, los investigadores de Novoglia, Inc. realizarán estudios preclínicos para probar la eficacia y seguridad de una microglía derivada de células madre corregida genéticamente. La microglía son células del cerebro que regulan el desarrollo, el mantenimiento de las redes neuronales y la reparación de lesiones.
Si el estudio tiene éxito, puede tener el potencial de mejorar en gran medida la salud de los pacientes de ALSP al abrir la puerta a futuras posibilidades terapéuticas. Esta investigación también puede ayudar en el desarrollo de estrategias similares de reemplazo celular para otras enfermedades y afecciones que afectan el sistema nervioso central.
"Este premio promueve la misión de CIRM de apoyar la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades y afecciones del cerebro y del sistema nervioso central que afectan a millones de personas", dice María T. Millán, MD, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. "Esta inversión también es una financiación de seguimiento de una adjudicación CIRM anterior, lo que refleja nuestro compromiso de abordar las necesidades médicas insatisfechas de aquellos afectados por enfermedades degenerativas".
Invertir en un ensayo clínico para combatir los tumores cerebrales
Además de los premios Quest, CIRM otorgó casi $12 millones a la Dra. Reena Thomas, MD, PhD de Stanford Medicine para un ensayo clínico de fase 1 para evaluar la seguridad de una terapia con células T CAR para el glioblastoma multiforme (GBM), el más común. Tumor cerebral primario maligno en adultos.
Cada año, alrededor de 12,000 estadounidenses son diagnosticados con GBM y la tasa de supervivencia a 5 años es inferior al 10 por ciento.
En la terapia con células T con CAR, las propias células T (células inmunitarias) del paciente se modifican con una proteína llamada receptor de antígeno quimérico (CAR). Estas células CAR T recién creadas se reintroducen en los pacientes para ayudar al sistema inmunológico a identificar y destruir las células cancerosas. Si tiene éxito, la terapia podría potencialmente transformar el panorama para este tipo letal de tumor cerebral.
"Este proyecto representa un nuevo objetivo que amplía la cartera de terapias con células T con CAR de CIRM para cánceres refractarios mortales como el glioblastoma", dice la Dra. María T. Millán.
El premio clínico es parte de los premios Clínicos (CLIN2) de CIRM, que apoyan la finalización de un ensayo clínico para una terapia basada en medicina regenerativa (terapia génica o basada en células madre) que aborda una necesidad médica no cubierta.
Este premio eleva el total de ensayos clínicos financiados por CIRM a 96.
Creación de una red de fabricación de terapias celulares y génicas en California
CIRM también otorgó $7.7 millones a cuatro instalaciones adicionales como parte de la primera fase para construir una red de fabricación de terapias celulares y génicas en California, con lo que el total de instalaciones financiadas ascenderá a nueve. Los premios incluyen:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| INFR5-14562 | Laboratorio de terapia celular avanzada de UCSD | Kaufman, Dan – Universidad de California, San Diego | $2,000,000 |
| INFR5-14574 | La instalación de fabricación de terapias celulares y génicas GMP de la UCI | Anderson, Aileen – Universidad de California, Irvine | $2,000,000 |
| INFR5-14667 | Avance en la fabricación de terapias celulares mediante la colaboración | Abou-el-Enein, Mohamed – Universidad del Sur de California | $1,999,964 |
| INFR5-14779 | Creación de una red colaborativa de fabricación de terapias celulares y génicas en California | Furia, Brian - Universidad de California, Davis | $1,719,365 |
La red estatal está diseñada para superar los cuellos de botella en la fabricación que han retrasado o estancado el desarrollo y la aprobación de medicamentos regenerativos.
La primera fase de los premios financiará instalaciones de fabricación GMP sin fines de lucro en California durante dos años. Cada instalación apoyará la aceleración y eliminación de riesgos en el camino hacia la comercialización de terapias celulares y genéticas, el avance de los estándares de la industria y la calidad por diseño, y la creación de una fuerza laboral de fabricación diversa y altamente calificada en California.
Apoyar la investigación multidisciplinaria en etapa de descubrimiento para enfermedades neuropsiquiátricas
La junta directiva del CIRM también aprobó el Programa ReMIND, un conjunto de nuevas oportunidades de financiación para apoyar la investigación multidisciplinaria en etapa de descubrimiento en enfermedades neuropsiquiátricas.
El objetivo del nuevo programa es acelerar las innovaciones en investigación que mejorarían nuestra comprensión de la biología de las enfermedades neuropsiquiátricas. El programa incluye dos oportunidades de financiación distintas y separadas: la primera, ReMIND-L, respalda grandes proyectos colaborativos multidisciplinarios y la segunda, ReMIND-X, respalda proyectos exploratorios, de alto riesgo y alta recompensa.
El programa se desarrolló en respuesta al mandato de la Proposición 14 de dedicar al menos $1.5 mil millones para apoyar la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades y afecciones del cerebro y el sistema nervioso central (SNC).
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.
Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
Para obtener más información, visite www.cirm.ca.gov
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- Fuente: https://blog.cirm.ca.gov/2023/09/29/cirm-invests-nearly-44-million-to-advance-regenerative-medicine-research-and-manufacturing-in-california/
