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Las donaciones filantrópicas en las universidades pueden ofrecer una salida del Valle de la Muerte de la biotecnología

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SMuchas innovaciones médicas prometedoras nunca alcanzan su máximo potencial como terapias o curas, y languidecen en un lugar metafórico que muchos de nosotros en biotecnología conocemos como “el Valle de la Muerte”.

Este valle representa la brecha entre el momento en que un científico hace un descubrimiento y el momento en que ese trabajo ha llegado al punto en que una compañía farmacéutica lo licencia, o una firma de capital de riesgo invierte en él, para llegar al punto de ayudar a los pacientes que lo necesitan. él.

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Una nueva idea que ahora se está consolidando en el mundo académico ofrece la promesa de un camino para salir del Valle de la Muerte: las universidades, cuyos laboratorios albergan muchos de estos descubrimientos que pueden cambiar la vida, deberían recaudar una donación filantrópica y utilizar el dinero para financiar el trabajo de los científicos para avanzar en sus innovaciones. Al aplicar el mismo tipo de pensamiento innovador y original a nuestro enfoque financiero y filantrópico que hemos aplicado en nuestros laboratorios científicos, las universidades pueden dar pasos importantes para comercializar medicamentos y otras terapias y mejorar la vida de las personas.

Además de llevar terapias a las personas que más las necesitan, los pacientes, esta noción tiene varios otros beneficios. Al mantener el trabajo dentro de las universidades hasta que esté maduro para la inversión externa, las universidades pueden obtener una mayor ganancia financiera de los ingresos por licencias de lo que normalmente obtienen.

Desde su lanzamiento en 2020, el Fondo de Filantropía de Empresas de Innovación de UCSF, que administro actualmente, ha apoyado proyectos innovadores para avanzar en la vía de traducción, incluida la orientación de una vía novedosa para el tratamiento del asma, la realización de validación preclínica para el tratamiento de cálculos renales y la entrega de un golpe doble a los cánceres KRASG12C. Hemos recaudado $11 millones y otorgado 18 subvenciones.

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UCSF no es la única universidad que se da cuenta de la importancia de incubar proyectos de descubrimiento de fármacos:

Con las compañías farmacéuticas cada vez más reacias al riesgo, el descubrimiento académico de fármacos tiene la oportunidad de centrarse en nuevas vías y objetivos. Las principales universidades de investigación son las incubadoras perfectas para tales innovaciones, porque cuentan con una importante financiación de los Institutos Nacionales de Salud que les permite descubrir nuevos objetivos y mecanismos de acción para tantas enfermedades, comunes y raras.

Piense en algunos de los medicamentos de alto impacto que comenzaron en los laboratorios universitarios. Lyrica, un medicamento antiepiléptico que también se usa para tratar el dolor causado por la fibromialgia, así como el dolor nervioso en personas con diabetes (neuropatía diabética), herpes zoster o lesión de la médula espinal, se originó a partir de una investigación en la Universidad Northwestern. Xtandi, que trata el cáncer de próstata, salió de la UCLA.

Una vez que se demuestra que un descubrimiento es prometedor, los inversores quieren que se tomen varias medidas antes de poner en riesgo su dinero. Estos pasos incluyen optimización de prospectos, validación preclínica y pruebas de seguridad y efectos fuera del objetivo. Ahí es donde la gran brecha de financiación deja morir a las terapias prometedoras en el Valle.

La financiación adicional puede eliminar los riesgos para que los proyectos más auspiciosos se autoricen y se incorporen a los proyectos farmacéuticos, donde pueden entrar en ensayos clínicos. Este enfoque también permitirá alejarse únicamente de los fenómenos de "yo también" o "seguimiento" en el desarrollo de fármacos.

Por ejemplo, sabemos que los inhibidores de puntos de control han cambiado las reglas del juego. Pero ahora necesitamos desarrollar nuevos objetivos y vías que no se conocen hoy en día, nuevas modalidades para la administración de fármacos y mejores formas de diagnóstico más temprano. Estos descubrimientos solo pueden provenir de entornos académicos donde la investigación financiada por los NIH impulsada por la curiosidad de los investigadores es la semilla que debe ser regada para que crezca en todo su potencial. Esa es la brecha que necesita la financiación filantrópica.

InVent Fund de UCSF, abreviatura de Innovation Ventures, fue una creación de barry selick, un veterano de la industria biotecnológica que se desempeñó durante varios años como vicecanciller de desarrollo empresarial, innovación y asociaciones de la UCSF. Selick vio la necesidad de mantener los proyectos internamente por más tiempo para obtener mayores ganancias para la universidad y los inventores, y para "eliminar el riesgo" de los proyectos para que fueran atractivos para los inversionistas.

Los proyectos son examinados rigurosamente por veteranos de la industria, directores científicos y fundadores de empresas. Los niveles de financiación suelen rondar los 500,000 dólares.

El fondo ha recibido apoyo filantrópico, lo que ha permitido un historial extraordinario: en los últimos tres años, se han financiado 18 proyectos con cuatro salidas (licencia o formación de empresas emergentes respaldadas por capital de riesgo), incluido un proyecto que forma parte de Terapéutica Rezo, que recaudó $ 78 millones en fondos de la Serie A.

El objetivo es mantener el fondo imperecedero, con sus éxitos devolviendo dinero a la universidad para reponer las arcas del fondo y pagar para avanzar en nuevos descubrimientos. La incubación de tecnologías en la universidad también les brinda la oportunidad de madurar y volverse menos riesgosas, lo que las hace más atractivas para los inversores y, en última instancia, es más probable que se conviertan en productos que beneficien a los pacientes.

El concepto de una dotación para la investigación de medicamentos ha resultado atractivo para los empresarios convertidos en filántropos. Las personas que construyeron sus propios negocios entienden la importancia del dinero temprano y les encanta la idea de fomentar nuevas ideas audaces.

Los filántropos tienen muchas opciones cuando se trata de hacer donaciones. Si bien la financiación de edificios es excelente e importante, lo que sucede dentro de esos edificios, el trabajo de traducción, es más transformador.

Las posibilidades impulsadas por el apoyo a este tipo de trabajo son infinitas. Podría conducir a un medicamento que mejore drásticamente la calidad de vida de las personas, tal vez un nuevo tratamiento para el asma o un mecanismo novedoso que ataque el cáncer y mantenga a alguien con vida por más tiempo. Podría ser un producto de salud digital para tratar la depresión a gran escala utilizando inteligencia artificial.

En tales casos, el legado de los filántropos sería la escala, el impacto y la contribución a proyectos que podrían avanzar más rápidamente en beneficio del paciente mientras apoyan la misión de una universidad y capacitan a la próxima generación de científicos y líderes traslacionales.

De hecho, ese es un legado para contarles a los nietos.

Roopa Ramamoorthi es directora del Programa Catalyst y del Fondo InVent de la UCSF.

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