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Nueva financiación para acelerar el desarrollo de un posible compuesto anticancerígeno en la clínica

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Durante las últimas décadas, el Dr. Iwao Ojima ha estado trabajando en su laboratorio del Departamento de Química de la Universidad de Stony Brook y a través del Instituto de Biología Química y Descubrimiento de Fármacos (ICB&DD) para desarrollar agentes anticancerígenos de última generación. Uno de estos agentes, un conjugado de taxano de segunda generación en una formulación de nanoemulsión (llamado NE-DHA-SBT-1214), se ha mostrado muy prometedor contra los tumores sólidos, particularmente contra el cáncer colorrectal. Los compuestos de taxano fueron autorizados a una empresa derivada de la Universidad de Stony Brook, TargaGenix, Inc., en 2016, para avanzar en su desarrollo hacia el uso clínico. Desde entonces, TargaGenix ha desarrollado aún más los compuestos, abordando la formulación, la toxicidad y los resultados in vivo. eficacia, y ahora ha atraído una inversión significativa en NE-DHA-SBT-1214.

TargaGenix planea trabajar con sus socios para desarrollar el nuevo taxano como un fármaco independiente, así como buscar usarlo en combinación con otras modalidades de tratamiento, incluidos los agentes de inmunooncología. La empresa y sus colaboradores esperan avanzar en el desarrollo del fármaco hasta las pruebas clínicas en humanos en un futuro próximo.

TVM Capital Life Science (TVM) está comprometiendo hasta $24 millones para un programa de desarrollo con el fin de ayudar a avanzar NE-DHA-SBT-124 al mercado como una medicina alternativa para tratar el cáncer colorrectal y otros tumores sólidos.

Los taxanos son una clase de fármacos oncológicos ampliamente utilizados para tratar tumores sólidos. Están representados por paclitaxel, docetaxel y cabazitaxel. La clase de fármacos inhibe el crecimiento tumoral al bloquear la mitosis de las células cancerosas. Sin embargo, la resistencia a múltiples fármacos (MDR) y las células madre cancerosas (CSC), junto con varios efectos adversos, a menudo dificultan el uso efectivo de estos medicamentos. El Dr. Ojima y su equipo desarrollaron un taxano de segunda generación muy potente conjugado con DHA (ampliamente conocido suplemento de aceite de pescado omega-3) en una formulación de nanoemulsión. El agente (NE-DHA-SBT-1214) exhibió no solo una actividad excelente contra modelos de xenoinjertos de tumores sólidos MDR, sino también contra modelos de xenoinjertos de tumores iniciados por CSC.

"Una indicación principal para NE-DHA-SBT-1214 es el cáncer colorrectal, que es un cáncer muy difícil de tratar debido a la fuerte resistencia a múltiples fármacos", dice el Dr. Ojima, profesor distinguido y director de ICB&DD. “Pero también se muestra prometedor con el cáncer de páncreas y el cáncer de próstata en las pruebas preclínicas. Por ejemplo, examinamos NE-DHA-SBT-1214 en combinación con anticuerpos PLD-1 para el cáncer de páncreas. La terapia combinada mostró resultados superiores al mejor tratamiento estándar actual contra esta enfermedad mortal”.

El nuevo conjugado de taxano está formulado usando una nanotecnología llamada nanoemulsión, desarrollada originalmente por el Dr. Mansoor Amiji en la Universidad Northeastern. Esta nanoformulación junto con la conjugación de DHA permite la administración de fármacos selectivos para el tumor mediante un efecto de "permeabilidad y retención mejoradas (EPR)" característico de las partículas de tamaño nanométrico, así como una liberación controlada de taxano de segunda generación altamente potente. . Esto se ha demostrado en pruebas preclínicas para hacer que el taxano sea eficaz contra MDR y CSC dentro del tumor.

“El nuevo taxano desarrollado originalmente por el Dr. Ojima y su equipo muestra una gran promesa en los estudios preclínicos de cáncer colorrectal y pancreático, dos de los cánceres más mortales en humanos. Estoy encantado de que, después de décadas de investigación, el fármaco entre en ensayos clínicos en pacientes. Este ejemplo ilustra la importancia de la investigación en los departamentos de ciencias básicas de Stony Brook para desarrollar nuevos tratamientos potenciales para el cáncer”, dice Peter Igarashi, MD, decano de la Renaissance School of Medicine de Stony Brook University.

“Los taxanos han sido la piedra angular del tratamiento del cáncer durante décadas, pero pueden tener efectos secundarios significativos y los cánceres tratados recurren con frecuencia”, dice James E. Egan, director ejecutivo de TargaGenix. “Estamos entusiasmados de contar con el sólido apoyo de TVM y de contar ahora con los recursos para avanzar en el desarrollo de esta molécula potencialmente innovadora”, agrega Egan, quien recibió su doctorado en Farmacología Molecular en la Universidad de Stony Brook.

Intellectual Property Partners (IPP) de Stony Brook University trabajó con TargaGenix para asegurar la inversión de TVM.

“Mi oficina trabajó en estrecha colaboración con James y TVM a través de esta inversión, y estamos encantados de verlo cerrado”, dice Sean Boykevisch, PhD, Director de IPP. “La financiación acelerará este nuevo potencial terapéutico en la clínica, donde esperamos que brinde respuestas clínicas significativas y potencialmente se convierta en un nuevo estándar de atención”.

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