[Esta publicación invitada es escrita por nuestro ex blogger Varsha Jhavar y Surbhi Nautiyal. Varsha es un abogado que reside en Delhi y se graduó en la Universidad Nacional de Derecho Hidayatullah, Raipur. Surbhi es un abogado que reside en Delhi y se graduó de RGSOIPL, IIT Kharagpur. Las opiniones expresadas aquí son las de los autores únicamente..]

In Parte I del post, los autores han analizado la Política Nacional de Enfermedades Raras, 2021 (Política) y su implementación. En la Parte II, los autores exploran las posibles consecuencias de la introducción de legislación para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Además, brindan sugerencias para aumentar la disponibilidad de medicamentos/terapias para enfermedades raras en la India. Entre otros por el desarrollo autóctono de medicamentos/terapias.

Una legislación para fomentar el desarrollo de medicamentos/terapias para enfermedades raras

India, al igual que la UE y sus Estados miembrosy Estados Unidos deberían considerar la posibilidad de introducir un estatuto para fomentar el desarrollo y la fabricación de medicamentos para enfermedades raras. Sin embargo, es posible que en realidad no sirva para nada en la India, ya que la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 en los EE.UU. fue útil porque las empresas de los EE.UU. estaban innovando y fabricando en el país. No se trataba de si podían intentarlo, sino de por qué deberían intentarlo cuando no había poder de mercado (!) y por eso los incentivos eran útiles. En India, olvídese de los tratamientos para enfermedades raras, incluso el desarrollo de tratamientos regulares para mercados masivos es un problema. En la India falta poder de mercado y capacidad de innovación local para ayudar a dar forma al diseño de lo que se está innovando. Por supuesto, existen algunas excepciones. 

A falta de una legislación específica, probablemente una forma de garantizar que el Gobierno cumpla con la responsabilidad que le impone la Constitución hacia sus ciudadanos sea modificando la Ley de derechos de las personas con discapacidad, 2016 incluir obligaciones para al menos una de las enfermedades raras – Distrofia muscular de Duchenne (DMD). DMD está cubierto por la Ley anterior. A diferencia de la Política, una legislación será aplicable y el Gobierno estará obligado a hacer algo al respecto.

Desarrollo Indígena de Drogas

En ausencia de una innovación significativa en el ámbito de las enfermedades raras en la India, el gobierno necesita crear incentivos para la fabricación nacional o comprar al por mayor e importar medicamentos a precios más bajos de fabricantes extranjeros. Aunque la India es el mayor fabricante y exportador de genéricos, la demanda de medicamentos patentados se satisface en gran medida mediante importaciones. Una de las medidas adoptadas por el Departamento de Farmacia para abordar esta cuestión ha sido la puesta en marcha del Incentivo vinculado a la producción Plan para productos farmacéuticos en 2021 con una cantidad total de incentivos de 15,000 millones de rupias. Se ha introducido el plan. para aumentar las capacidades de fabricación de la India en el sector farmacéutico, proporcionando incentivos financieros a ciertos fabricantes nacionales seleccionados que se propongan fabricar productos elegibles (lista proporcionada en las directrices operativas del plan), que incluye medicamentos huérfanos y los incentivos se pagarán por un periodo máximo de 6 años.

Reutilización de medicamentos ganó fuerza durante la pandemia y la Política también menciona el fomento de la misma. Como la India ya fabrica genéricos en grandes cantidades, la reutilización de medicamentos puede ser explorado como una alternativa viable para abordar algunas de las necesidades no cubiertas de enfermedades raras. en un estudio , se encontró que el 76% (es decir, 212/279) de los medicamentos huérfanos reutilizados aprobados por la USFDA están total o parcialmente disponibles en la India, en la misma forma o en una combinación de dosis fija diferente. Además, el 61 % (es decir, 170/279) de los medicamentos huérfanos reutilizados han sido aprobados por la Organización Central de Control Estándar de Medicamentos.

La señal también se puede tomar del CalRx iniciativa lanzada por el estado de California donde “California está invirtiendo $100 millones en el desarrollo de un producto de insulina biosimilar y la construcción de una planta de fabricación de medicamentos con sede en California para reducir los costos de la insulina..” En términos de desarrollo indígena, Hanugen Therapeutics está desarrollando una terapia para la DMD, y los investigadores de Myo-Mission (anclado por la Universidad de Ashoka) también están trabajando sobre el desarrollo de tratamientos para la DMD, la miopatía GNE y la distrofia muscular de cinturas. Es alentador ver que el mundo académico y las organizaciones de investigación están uniendo colaborar para llevar a cabo la investigación y el desarrollo de terapias para enfermedades raras; sin embargo, es necesario que más empresas hagan lo mismo y también para otras enfermedades raras.

Cláusulas de propiedad intelectual en acuerdos de subvención

Según un MoU entre el Consejo de Asistencia a la Investigación de la Industria Biotecnológica (BIRAC) y Hanugen Therapeutics, el 50% del fondo para el desarrollo de la terapia para la DMD sería aportado por el Gobierno y el otro 50% por Hanugen. Hanugen informó al DHC que no podrá financiar su mitad y, tomando nota del considerable número de pacientes con DMD y la necesidad de desarrollo autóctono de terapias para la DMD y la falta de financiación con Hanugen, el DHC había que dirigieron que BIRAC libere la cantidad de INR 5.35 millones de rupias siempre que el 'derechos de propiedad intelectual sobre los datos, terapias, productos/procesos' conferir al Gobierno/BIRAC. El marco de propiedad intelectual para el MoU permite la designación de un proyecto como 'Proyecto de importancia nacional' y dicho proyecto estaría sujeto a ciertas restricciones/condiciones en materia de precios, licencias y derechos de marcha por interés público. No prevé la concesión de derechos de propiedad intelectual al Gobierno. Cuando el representante de Hanugen dio el visto bueno para conferir los derechos de propiedad intelectual relacionados con los datos, así como también con cualquier terapia/tratamiento, al gobierno, el DHC solicitó que se redactara un nuevo acuerdo para los mismos. En un esfuerzo por fomentar el desarrollo de terapias y medicamentos autóctonos para enfermedades raras, el Gobierno. Tomar el control de la propiedad intelectual podría no ser la mejor manera de avanzar, ya que elimina el incentivo de los inventores para innovar e invertir en I+D cuando tal vez no puedan recuperar lo mismo. 

Como ha señalado Prashant Reddy y Saranya Ravindran, la definición/estándares para la determinación de 'Proyecto de importancia nacional' no están presentes en los acuerdos de subvención de ayuda de BIRAC. Es necesario determinar las normas/parámetros para designar un proyecto como "Proyecto de importancia nacional" y deben estar en consonancia con las disposiciones de la Ley de Patentes de 1970, especialmente los principios generales establecidos en Sección 83.

Otras sugerencias y observaciones

Regla 80(7), leída junto con la Regla 101 de la Normas sobre nuevos medicamentos y ensayos clínicos, 2019 (Reglas) permite una exención de ensayo clínico local para fabricar un nuevo medicamento si es 'para las enfermedades raras para las cuales los medicamentos no están disponibles o están disponibles a un costo elevado o si es un medicamento huérfano' y está aprobado y comercializado en los países especificados por la Autoridad Central de Licencias. De manera similar, bajo Regla 75 (7) (iv) leída junto con la Regla 101, se puede solicitar la exención de ensayo clínico local para la importación de un nuevo medicamento, si es para enfermedades raras y ha sido aprobado y comercializado en los países especificados por la Autoridad Central de Licencias. Estas disposiciones pueden utilizarse para proporcionar un acceso rápido a determinados medicamentos a los pacientes que padecen enfermedades raras.   

Uno de los objetivos de la Política es “reducir la incidencia y prevalencia de enfermedades raras sobre la base de una estrategia preventiva integral e integrada que abarque la generación de conciencia y la detección prematrimonial, posmatrimonial, previa y posterior a la concepción”. La situación actual puede mejorarse integrando los mecanismos de salud pública existentes con las opciones de tratamiento disponibles para las enfermedades raras. El Misión Nacional de Salud (NHM), dependiente del MoHW, es un programa nacional que cubre la salud reproductiva, salud maternal, planificación familiar y recién nacido salud. Pertinentemente, el Ministerio de Salud ha incluido enfermedades raras/genéticas dentro del ámbito de NHM. Esto puede facilitar la prevención, identificación y tratamiento de incidencias de enfermedades raras. Además, el Gobierno debería considerar la posibilidad de asociarse con diversas partes interesadas, es decir, instituciones de investigación, organismos gubernamentales, academias, grupos de defensa de pacientes, proveedores de atención médica y la industria farmacéutica, ya que es crucial para desarrollar mecanismos sólidos que cubran todos los aspectos de las enfermedades raras. De hecho, el DHC declaró que el Comité puede consultar a cualquier otra organización o persona, cuya participación sería necesaria para hacer recomendaciones efectivas para trabajar por el objetivo general de la Política. 

Es sorprendente notar que , solamente Se gastaron 7 millones de rupias de los 200 millones de rupias designados por el Ministerio de Salud y Bienestar para enfermedades raras en los años anteriores. Este punto ha sido señalado por el DHC en múltiples ocasiones y no parece haber absolutamente ninguna razón para que no se haya gastado, especialmente considerando que el gobierno ha recurrido al crowdfunding. Los gobiernos estatales también pueden implementar medidas para proporcionar fondos y pueden desarrollar e iniciar estrategias de atención médica integrales y holísticas para garantizar la infraestructura de salud y la asistencia médica ininterrumpida. Recientemente, el gobierno de Haryana ha anunció una pensión financiera mensual de INR 2750 para pacientes con enfermedades raras. El gobierno de Rajasthan ha lanzado una plataforma digital por facilitar donaciones voluntarias para el tratamiento de pacientes con Enfermedades Raras. Aunque el crowdfunding médico puede ayudar a cerrar la brecha en el acceso al tratamiento, por las razones discutidas anteriormente, la dependencia masiva de una plataforma para obtener donaciones es cuestionable como política gubernamental. 

Un avance útil es que los trastornos genéticos fueron hecho no excluible de la cobertura de seguro por la Autoridad de Desarrollo y Regulación de Seguros de la India (IRDAI) en 2019. Esto es favorable ya que la mayoría de las enfermedades raras son genéticas.

Conclusión

La Política, aunque bien intencionada, parece apenas arañar la superficie. Identifica los problemas relacionados con las enfermedades raras de manera amplia: ausencia de datos suficientes, falta de conciencia pública y falta de disponibilidad de tratamiento, y proporciona sugerencias/puntos de acción vagos y amplios. Existe una evidente falta de armonía entre la equidad sanitaria y la asequibilidad de la atención sanitaria en el caso de las enfermedades raras. 

India parece estar avanzando en la dirección correcta, pero aún queda mucho por hacer. El DHC ha sido . asuntos relacionados con las personas que padecen enfermedades raras desde principios de 2021 y ha hecho un trabajo admirable al impulsar la introducción de la Política, fomentar el desarrollo de medicamentos autóctonos y supervisar la administración de tratamientos y terapias oportunas a los pacientes con enfermedades raras. Pero aún queda un largo camino por recorrer antes de que podamos brindar tratamiento a todos los pacientes que padecen enfermedades raras. 

Los autores desean agradecer a Swaraj y Praharsh por sus comentarios y aportes.

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• Fuente: https://spicyip.com/2023/08/toothless-national-policy-on-rare-diseases-part-ii.html