Un nuevo agonista de PPAR alfa/delta “podría proporcionar una nueva e importante opción terapéutica para el tratamiento a largo plazo [de la colangitis biliar primaria (CBP)].
Se han revelado datos positivos de primera línea desde el pivote ELATIVO® Ensayo de fase III de elafibranor, un agonista dual α,δ PPAR en investigación para la colangitis biliar primaria (CBP). Los datos mostraron que el 51 por ciento de los pacientes que recibieron 80 mg del tratamiento de molécula pequeña elafibranor lograron una respuesta de colestasis en comparación con el cuatro por ciento de los que recibieron placebo.
El ensayo de fase III inscribió a 161 pacientes. Se evaluó el nuevo agonista alfa/delta (α,δ) del receptor dual activado por peroxisoma (PPAR), oral, una vez al día, en pacientes que previamente habían experimentado una respuesta inadecuada o intolerancia al tratamiento estándar actual, el ácido ursodesoxicólico (UDCA). .
La respuesta de colestasis al tratamiento con moléculas pequeñas se definió en el ensayo clínico como fosfatasa alcalina (ALP) <1.67 x límite superior normal (LSN), una disminución de ALP ≥ 15 por ciento y bilirrubina total (TB) ≤ LSN a las 52 semanas. La FA y la bilirrubina son importantes predictores de la progresión de la enfermedad. Las reducciones en los niveles de ambos pueden indicar una reducción de la lesión colestásica y una mejor función hepática.
"[El tratamiento con moléculas pequeñas] podría proporcionar una nueva e importante opción terapéutica para el tratamiento a largo plazo de pacientes con esta enfermedad debilitante"
“Estos son resultados alentadores que sugieren que elafibranor podría ser un tratamiento eficaz para prevenir la progresión de la CBP en pacientes que han recibido AUDC. Tiene un buen perfil de seguridad y fue bien tolerado, y podría proporcionar una nueva opción terapéutica importante para el tratamiento a largo plazo de pacientes con esta condición debilitante”, afirmó Howard Mayer, vicepresidente ejecutivo y jefe de investigación y desarrollo de Ipsen.
"Estamos satisfechos con estos resultados porque la CBP sigue siendo una enfermedad en la que existen importantes necesidades médicas no cubiertas", señaló Pascal Prigent, director ejecutivo de GENFIT.
Una proporción significativa de pacientes con CBP no pueden beneficiarse de las terapias existentes. Se estima que 22.27 por cada 100,000 pacientes europeos padecen la rara enfermedad hepática colestásica autoinmune. La afección provoca la destrucción gradual de los conductos biliares del hígado. Este daño puede inhibir la capacidad del hígado para mover toxinas en el cuerpo. En ese caso pueden producirse cicatrices en el tejido hepático (cirrosis), según una investigación destacada por GENFIT e Ipsen.
Positivamente, respecto a la desarrollo de drogasMayer añadió que Ipsen planea “avanzar con las presentaciones regulatorias a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y a la Agencia Europea de Medicamentos [EMA]”.
Los datos completos del ensayo ELATIVE para el tratamiento con moléculas pequeñas se presentarán en un futuro congreso científico.
- Distribución de relaciones públicas y contenido potenciado por SEO. Consiga amplificado hoy.
- PlatoData.Network Vertical Generativo Ai. Empodérate. Accede Aquí.
- PlatoAiStream. Inteligencia Web3. Conocimiento amplificado. Accede Aquí.
- PlatoESG. Automoción / vehículos eléctricos, Carbón, tecnología limpia, Energía, Ambiente, Solar, Gestión de residuos. Accede Aquí.
- Desplazamientos de bloque. Modernización de la propiedad de compensaciones ambientales. Accede Aquí.
- Fuente: https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/184203/could-small-molecule-medicine-treat-rare-liver-disease/
