La FDA está tomando medidas para ayudar a acelerar aún más el desarrollo de nuevos fármacos y productos biológicos para enfermedades raras. La agencia está anunciando la oportunidad para que un número limitado de patrocinadores participen en un programa piloto que permitirá una comunicación más frecuente con el personal de la FDA para proporcionar un mecanismo para abordar cuestiones de desarrollo clínico.

Los participantes seleccionados del Programa Piloto de Apoyo a Ensayos Clínicos para el Avance de la Terapéutica de Enfermedades Raras (START) podrán obtener asesoramiento frecuente y comunicación ad hoc regular con el personal de la FDA para abordar cuestiones de desarrollo específicas de productos, incluidos, entre otros, estudios clínicos. diseño, elección del grupo de control y ajuste de la elección de la población de pacientes.

El programa estará abierto a patrocinadores de productos actualmente en ensayos clínicos bajo una solicitud activa de Nuevo Medicamento en Investigación (IND), regulada por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) y/o el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER). Los criterios de elegibilidad para el piloto difieren entre los productos regulados por el CBER y el CDER.

Además de tener un IND activo, los productos regulados por el CBER elegibles deben ser una terapia genética o celular destinada a abordar una necesidad médica no cubierta como tratamiento para una enfermedad rara o afección grave, que probablemente conduzca a una discapacidad significativa o la muerte dentro del primera década de vida. Según los criterios de elegibilidad del CDER, el producto debe estar destinado a tratar afecciones neurodegenerativas raras, incluidas aquellas de tipo metabólico genético raro.

Referencia

La FDA lanza un programa piloto para ayudar a acelerar aún más el desarrollo de terapias para enfermedades raras. (2023, 29 de septiembre). Cision PR Newswire.