El futuro parece más brillante para los pacientes con cistinosis y sus familias.
Como una de las 7,000 enfermedades raras, la cistinosis provoca una acumulación anormal del aminoácido cistina que puede provocar insuficiencia orgánica y muerte prematura. Con pocas o ninguna opción de tratamiento, los niños y adultos jóvenes afectados principalmente por la afección a menudo tienen un mal pronóstico, hasta ahora.
Gracias a $ 17 millones en financiamiento anticipado del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y la dedicación inquebrantable de investigadores como la Dra. Stephanie Cherqui de UC San Diego (UCSD), una terapia génica para abordar los defectos genéticos de la cistinosis se está abriendo camino en el campo.
La terapia génica de células madre de Cherqui ofrece un avance potencial mediante la modificación de las propias células madre de la sangre del paciente con una versión funcional del gen CTNS defectuoso para abordar la causa subyacente de la enfermedad.
El mes pasado, Novartis, una compañía farmacéutica con amplia experiencia en terapia génica en etapa clínica y acceso a infraestructura, compró la terapia génica por $ 87.5 millones de AVROBIO. CIRM financió el trabajo preclínico de este estudio, que involucró completar las pruebas necesarias para presentar la solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), así como un ensayo clínico posterior.
“CIRM desempeñó un papel importante en el avance del programa de terapia génica con células madre para la cistinosis de una cama a otra. A través de su financiación y apoyo, CIRM me ha permitido realizar los estudios preclínicos necesarios para la aplicación de un nuevo fármaco en investigación y luego realizar la primera fase del ensayo clínico en un entorno académico”, dijo el Dr. Cherqui.
La adquisición de Novartis no solo acelerará la disponibilidad global de esta terapia para personas con cistinosis, sino que también afirma el papel central de CIRM en el desarrollo de investigaciones en etapa inicial que pueden convertirse en tratamientos tangibles.
“La adquisición de Novartis tiene el potencial de acelerar el desarrollo clínico de una nueva terapia génica hematopoyética para pacientes con cistinosis. Estamos emocionados por la comunidad de pacientes con cistinosis, así como por los equipos de UCSD, UCLA y AVROBIO que lideraron este avance”, dijo el Dr. Shyam Patel, director sénior de desarrollo comercial y gestión de alianzas en CIRM. “Además, la adquisición de Novartis valida el modelo de financiación clínica de CIRM, que ha respaldado este programa desde 2016 a través de estudios preclínicos, así como a través del primer ensayo clínico en curso en humanos que fue coordinado a través de UCSD CIRM Alpha Clinic”.
El impacto de esta adquisición va mucho más allá de las paredes de los laboratorios de investigación. Para aquellos con cistinosis, trae un sentido renovado de esperanza y posibilidad.
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- Fuente: https://blog.cirm.ca.gov/2023/06/28/novartis-acquisition-validates-cirms-impact-on-cystinosis-treatment/
