INFORMACIÓN REGLAMENTADA – INFORMACIÓN PRIVILEGIADA

A la espera de la aprobación de la FDA, alfapump podría convertirse en el primer dispositivo médico implantable activo en EE. UU. para el tratamiento de la ascitis hepática

Gante, Bélgica – 28 de diciembre de 2023– Sequana Medical NV (Euronext Bruselas: SEQUA) (el "Empresa"O"SecuanaAtención Médica“), pionero en el tratamiento de la sobrecarga de líquidos en enfermedades hepáticas, insuficiencia cardíaca y cáncer, anuncia hoy que ha presentado una solicitud de aprobación previa a la comercialización (PMA) al Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para alfapump, el dispositivo totalmente implantable y cargado de forma inalámbrica de la Compañía para pacientes con ascitis recurrente o refractaria debido a cirrosis hepática. El alfaLa bomba recibió la designación de dispositivo innovador de la FDA de EE. UU. en 2019.

La ascitis recurrente o refractaria es una afección grave caracterizada por la acumulación de líquido en el abdomen. El tratamiento estándar actual implica la paracentesis terapéutica, un procedimiento invasivo y oneroso que drena la ascitis del abdomen mediante una aguja grande durante un período prolongado. Si lo aprueba la FDA, el alfaLa bomba podría convertirse en el primer dispositivo médico implantable activo en los EE. UU. que elimina de forma automática y continua la ascitis del abdomen a la vejiga, donde se elimina naturalmente al orinar.

Timur Resch, vicepresidente global QM/QA/RA de Sequana Medical, comentó: “La presentación de nuestra solicitud de aprobación previa a la comercialización ante la FDA es el resultado de un enorme esfuerzo de equipo y una clara demostración de nuestra preparación intensiva para cumplir con los requisitos reglamentarios de EE. UU. Tenemos gran confianza en la solidez de nuestra presentación a la PMA y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA para facilitar un proceso de revisión exhaustivo y fluido destinado a llevar nuestro innovador dispositivo al mercado estadounidense lo antes posible”.

Ian Crosbie, director ejecutivo de Sequana Medical, añadió: “Este es un hito clave para el alfapump y subraya nuestro compromiso de mejorar las opciones de tratamiento para pacientes con ascitis hepática recurrente o refractaria. Se pronostica que este grupo de pacientes ignorados crecerá fuertemente debido a NASH/MASH y las limitadas opciones de tratamiento actuales a menudo conducen a malos resultados clínicos, una calidad de vida severamente reducida, una carga sustancial para sus cuidadores y altos costos para los pagadores. Los datos de nuestro estudio fundamental norteamericano demuestran el potencial de alfabomba para transformar las vidas de estos pacientes eliminando virtualmente la necesidad de paracentesis y brindando mejoras clínicamente importantes en la calidad de vida. Anticipamos la aprobación de la FDA en la segunda mitad de 2024 y esperamos presentar la alfabombear a través de nuestra propia fuerza de ventas especializada enfocada en los centros de trasplante de hígado de EE. UU. "

La presentación de la PMA se basa en la ejecución exitosa del estudio fundamental POSEIDON de Sequana Medical, un estudio histórico en 18 centros en los EE. UU. y Canadá con un total de 69 pacientes a los que se les implantó el alfabomba. Los criterios de valoración principales de eficacia a los seis meses de la implantación en la cohorte fundamentalⁱ superó los umbrales predefinidos con significación estadística y los datos del criterio de valoración principal de seguridad estuvieron en línea con las expectativasⁱⁱ. Los datos a los 12 meses posteriores a la implantación continuaron mostrando un perfil clínico sólido y duradero, eliminando prácticamente la necesidad de paracentesis terapéutica y brindando una mejora clínicamente significativa en la calidad de vida de los pacientes.ⁱⁱⁱ.

Datos del estudio de preferencia de los pacientes y un análisis de cohorte emparejado del NACSELD^iv El registro con la cohorte pivotal POSEIDON indicó que los pacientes estadounidenses tienen una fuerte preferencia por el alfabomba versus procedimientos de paracentesis estándar y que el perfil de seguridad de la alfaLa bomba es comparable al estándar de atención.

Se prevé que el mercado norteamericano de ascitis recurrente y refractaria debida a cirrosis hepática crezca entre un 6% y un 7% anual, desde 78,000 pacientes en 2025, lo que representa una oportunidad de mercado para alfabombeo de más de 2.5 millones de dólares para 2035, siendo NASH el principal motor de crecimiento^v. Hasta la fecha, más de 1,000 alfaSe han implantado sistemas de bombeo.

Para obtener más información, póngase en contacto:

Sequana médica

Mentiras Vanneste
Director de Relaciones con Inversores
E: IR@sequanamedical.com
T: + 32 (0) 498 053579

Perfil clínico fuerte y duradero de la bomba alfa demostrado en el estudio fundamental POSEIDON

Los pacientes de la cohorte fundamental del estudio POSEIDON tuvieron una reducción media del 100 % en la paracentesis terapéutica en el período de 4 a 6 meses después del implante en comparación con el período de tres meses antes del implante, y esto se mantuvo en el período de 7 a 12 meses después del implante. Estos datos muestran que el alfaLa bomba tiene un efecto sostenido en el control de la ascitis, eliminando prácticamente la necesidad de paracentesis terapéutica.

Durante el período de 0 a 6 meses posterior al implante, el alfaLa bomba se explantó en seis pacientes de la Cohorte Pivotal (tres debido a erosión de la herida o de la piel y tres debido a molestias de gravedad moderada informadas por el paciente) y en dos pacientes de la Cohorte Pivotal durante el período de 7 a 12 meses posterior al implante (uno debido a un problema urinario). infección del tracto respiratorio y uno por dehiscencia de la herida). El número de eventos adversos mayores (MAE^vi) y las infecciones graves estuvieron en línea con las expectativas. Es importante destacar que la creatina y la TFGe^vii niveles de alfaLos pacientes tratados con bomba durante un seguimiento de 12 meses indicaron una función renal estable. En general, estos datos de seguridad indican que el alfaLa bomba tiene un perfil de seguridad sólido durante el seguimiento a largo plazo. Además, un análisis de cohorte emparejado del registro NACSELD con la cohorte pivotal POSEIDON indicó que el perfil de seguridad del alfaLa bomba está en línea con las expectativas y es comparable a los procedimientos de paracentesis estándar.

Los pacientes del estudio POSEIDON tuvieron una mejora clínicamente significativa en la calidad de vida (evaluada mediante la puntuación del componente físico de SF36, una medida de calidad de vida de salud general, y la puntuación Ascites Q, una medida de calidad de vida específica para pacientes con ascitis) en 6 meses después del implante frente a tres meses antes del implante y lo mantuvieron a los 12 meses después del implante, a pesar de la progresión de la enfermedad.

La tendencia general en la supervivencia.^viii en pacientes implantados con el alfaLa bomba en el estudio POSEIDON siguió siendo positiva a largo plazo, con una estimación de Kaplan-Meier que indica más del 70% de probabilidad de supervivencia a los 12 y 18 meses después del implante. Esto se compara favorablemente con la literatura publicada que informa una probabilidad de supervivencia prevista para pacientes con ascitis refractaria con un MELD similar.^ix puntuación y recibir paracentesis de aproximadamente el 17% a los 12 meses y el 5% a los 18 meses^x.

Los datos del estudio POSEIDON se enviarán para su publicación en una revista revisada por pares.

Resultados del estudio de preferencia del paciente.^xi

El estudio de preferencia del paciente fue realizado por RTI Health Solutions utilizando una metodología experimental de elección discreta para obtener la preferencia del paciente por los atributos de una bomba implantable como un nuevo tratamiento intervencionista para la ascitis. En total, 125 pacientes estadounidenses con un perfil de paciente comparable al de la cohorte fundamental del estudio POSEIDON completaron la encuesta. Los resultados indican que los pacientes estadounidenses tienen una fuerte preferencia por el alfaprocedimientos de paracentesis con bomba versus estándar, con reducción en la frecuencia de paracentesis y días adicionales de ascitis y buena salud como atributos importantes. El estudio también indicó que el alfaEl perfil riesgo-beneficio de la bomba de POSEIDON Pivotal Cohort es superior a lo que los pacientes requieren de una nueva bomba implantable.

Acerca de la ascitis recurrente y refractaria por cirrosis hepática

La ascitis recurrente y refractaria es una complicación clave de la cirrosis hepática, caracterizada por la acumulación de líquido en el abdomen. Estos pacientes pueden tener hasta 15 litros de líquido extra en sus cuerpos, lo que causa muchos problemas de salud y afecta gravemente su vida diaria. Aunque los diuréticos son el tratamiento estándar, el problema es que en muchos pacientes ya no son eficaces y/o tolerables, lo que requiere que los pacientes se sometan a paracentesis periódicas. La paracentesis es un procedimiento doloroso y engorroso que drena la ascitis del abdomen utilizando una aguja grande durante un período prolongado, con solo un beneficio a corto plazo para los pacientes, que requiere hospitalizaciones frecuentes y afecta gravemente su calidad de vida.

El mercado norteamericano de ascitis recurrente o refractaria debida a cirrosis hepática se estima en 78,000 pacientes en 2025, y se espera que este número crezca entre un 6% y un 7% anual, llegando a más de 170,000 pacientes en 2035 debido al fuerte crecimiento de los esteatohepatitis alcohólica (NASH) / esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH).

Acerca de Sequana Medical

Sequana Medical NV es pionera en el tratamiento de la sobrecarga de líquidos, una complicación clínica grave y frecuente en pacientes con enfermedades hepáticas, insuficiencia cardíaca y cáncer. Esto causa problemas médicos importantes, incluido un aumento de la mortalidad, hospitalizaciones repetidas, dolor intenso, dificultad para respirar y movilidad restringida. Aunque los diuréticos son el tratamiento estándar, en muchos pacientes se vuelven ineficaces, intolerables o exacerban el problema. Existen opciones de tratamiento efectivas limitadas, lo que genera malos resultados clínicos, altos costos y un impacto importante en su calidad de vida. Sequana Medical busca brindar opciones de tratamiento innovadoras para esta gran y creciente población de pacientes "resistentes a los diuréticos". alfapump® y DSR® son plataformas patentadas de Sequana Medical que trabajan con el cuerpo para tratar la sobrecarga de líquidos resistentes a los diuréticos, brindando importantes beneficios clínicos y de calidad de vida para los pacientes y reduciendo los costos para los sistemas de atención médica.

La compañía presentó una solicitud de aprobación previa a la comercialización (PMA) a la FDA de EE. UU. en diciembre de 2023 después de haber informado datos positivos de criterios de valoración primarios y secundarios del estudio fundamental norteamericano POSEIDON del alfabomba en ascitis recurrente o refractaria debido a cirrosis hepática.

Los resultados de los estudios de prueba de concepto RED DESERT y SAHARA de la compañía en insuficiencia cardíaca respaldan el mecanismo de acción de DSR para romper el círculo vicioso del síndrome cardiorenal. MOJAVE, un estudio clínico estadounidense de fase 1/2a DSR, multicéntrico, aleatorizado y controlado, está en curso y busca confirmar la fuerte eficacia observada en los estudios RED DESERT y SAHARA. Los tres pacientes de la cohorte no aleatorizada han sido tratados con éxito y la cohorte aleatorizada de hasta 30 pacientes más comenzará tras la aprobación del DSMB, prevista para el primer trimestre de 1.

Sequana Medical cotiza en Euronext Bruselas (Ticker: SEQUA.BR) y tiene su sede en Gante, Bélgica. Para obtener más información, visite www.sequanamedical.com.

Descargos de responsabilidad reglamentarios importantes

El proyecto alfaEl sistema pump® actualmente no está aprobado en los Estados Unidos ni en Canadá. En Estados Unidos y Canadá, el alfaEl sistema de bomba está actualmente bajo investigación clínica (ensayo POSEIDON) y se está estudiando en pacientes adultos con ascitis refractaria o recurrente debido a cirrosis hepática. La terapia DSR® aún está en desarrollo y cabe señalar que cualquier declaración sobre seguridad y eficacia surge de investigaciones preclínicas y clínicas en curso que aún no se han completado. No existe ningún vínculo entre la terapia DSR y las investigaciones en curso con el alfasistema de bombeo en Europa, Estados Unidos o Canadá.

Nota: alfapump® y DSR® son marcas registradas.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa puede contener predicciones, estimaciones u otra información que podría considerarse declaraciones prospectivas.
Dichas declaraciones prospectivas no son garantías de desempeño futuro. Estas declaraciones prospectivas representan el juicio actual de Sequana Medical sobre lo que depara el futuro y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente. Sequana Medical renuncia expresamente a cualquier obligación o compromiso de publicar actualizaciones o revisiones de cualquier declaración prospectiva en este comunicado de prensa, excepto si así lo exige específicamente la ley o regulación. No debe confiar indebidamente en declaraciones prospectivas, que reflejan las opiniones de Sequana Medical únicamente a la fecha de este comunicado de prensa.

ⁱ La cohorte fundamental se utiliza para los criterios de valoración primarios de eficacia y consta de 40 pacientes a los que se les implanta el alfabomba
ⁱⁱ Datos reportados en comunicado de prensa del 25 de octubre de 2022
ⁱⁱⁱ Datos reportados en comunicado de prensa del 19 de octubre de 2023
^iv NACSELD es el Consorcio Norteamericano para el Estudio de la Enfermedad Hepática Terminal. Un grupo independiente realizó un análisis de cohorte emparejado que comparó los resultados de pacientes con cirrosis descompensada del registro NACSELD-III con los del estudio POSEIDON; ver nota de prensa de 19 de octubre de 2023
^v Basado en una evaluación del mercado de EE. UU. y Canadá realizada por un grupo consultor internacional altamente experimentado, que estima que habrá más de 170,000 2035 pacientes con ascitis recurrente o refractaria en América del Norte para 60, con una incidencia estimada del 25 % y basado en un precio de XNUMX XNUMX dólares. alfabomba
^vi Los MAE se predefinieron en el protocolo junto con los investigadores principales y la FDA como uno de los siguientes eventos: IRA > estadio 2, síndrome hepatorrenal, encefalopatía hepática > grado 2, peritonitis bacteriana espontánea e infección recurrente o refractaria relacionada con la paracentesis o la alfasistema de bomba, procedimiento o terapia
^vii eGFR: tasa de filtración glomerular estimada, una medida de la función renal
^viii El estudio POSEIDON no tiene el poder para la supervivencia
^ix MELD: Modelo para el sistema de puntuación de la enfermedad hepática terminal basado en parámetros de laboratorio y se utiliza para predecir la tasa de supervivencia a tres meses y considerar pacientes para trasplante de hígado.
^x Salerno et al., Gastroenterología 2007; 133:825-834; figura 2: probabilidad estimada de muerte según la asignación de tratamiento (TIPS o paracentesis) en pacientes hipotéticos con diferentes puntuaciones MELD
^xi Datos reportados en comunicado de prensa del 19 de octubre de 2023

Archivos adjuntos

• Distribución de relaciones públicas y contenido potenciado por SEO. Consiga amplificado hoy.
• PlatoData.Network Vertical Generativo Ai. Empodérate. Accede Aquí.
• PlatoAiStream. Inteligencia Web3. Conocimiento amplificado. Accede Aquí.
• PlatoESG. Carbón, tecnología limpia, Energía, Ambiente, Solar, Gestión de residuos. Accede Aquí.
• PlatoSalud. Inteligencia en Biotecnología y Ensayos Clínicos. Accede Aquí.
• Fuente: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-submits-premarket-approval-application-to-us-fda-for-alfapump-in-recurrent-or-refractory-ascites-due-to-liver-cirrhosis/?s=93