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Estrategias para vectores no virales dirigidos a órganos más allá del hígado – Nature Nanotechnology

Fecha:

  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. & Chan, W. C. W. Interacciones entre nanopartículas e hígado: captación celular y eliminación hepatobiliar. J. Controlar. tortugitas 240, 332 – 348 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. y col. La historia de Onpattro y la traducción clínica de nanomedicinas que contienen fármacos basados ​​en ácidos nucleicos. Nat. Nanotecnol 14, 1084 – 1087 (2019).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gillmore, JD y col. CRISPR: edición del gen Cas9 in vivo para la amiloidosis por transtiretina. N. Engl. J. Med. 385, 493 – 502 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rotolo, L. et al. Formulaciones poliméricas independientes de la especie para la entrega de ARN mensajero inhalable al pulmón. Nat. Mate. 22, 369 – 379 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhong, R. y col. Hidrogeles para la entrega de ARN. Nat. Mate. 22, 818 – 831 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Haasteren, J. y col. El desafío de la entrega: cumplir la promesa de la edición terapéutica del genoma. Nat. Biotecnología 38, 845 – 855 (2020).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Poon, W., Kingston, B. R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W. C. W. Un marco para diseñar sistemas de entrega. Nat. Nanotecnol 15, 819 – 829 (2020). Esta revisión analiza en profundidad las características de las NP necesarias para una administración eficaz en un contexto biológico..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S. y col. Breve actualización sobre endocitosis de nanomedicamentos. Adv. Drug Deliv. Rdo. 144, 90 – 111 (2019).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alameh, M.-G. et al. Las nanopartículas de lípidos mejoran la eficacia de las vacunas de subunidades de proteína y ARNm al inducir respuestas humorales y de células T auxiliares foliculares robustas. Inmunidad 54, 2877–2892.e7 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. y col. Las nanopartículas lipídicas sustituidas con lípidos adyuvantes aumentan la inmunogenicidad de las vacunas de ARNm del SARS-CoV-2. Nat. Nanotecnol 18, 1105 – 1114 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tsoi, KM y col. Mecanismo de depuración de nanomateriales duros por el hígado. Nat. Mate. 15, 1212 – 1221 (2016).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. & Huang, L. Los polietilenglicoles anfipáticos prolongan eficazmente el tiempo de circulación de los liposomas. FEBS Lett. 268, 235 – 237 (1990).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Witzigmann, D. y col. Tecnología de nanopartículas lipídicas para la regulación genética terapéutica en el hígado. Adv. Drug Deliv. Rdo. 159, 344 – 363 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. y col. Entrega dirigida de terapias de ARNi con mecanismos basados ​​en ligandos endógenos y exógenos. Mol. El r. 18, 1357 – 1364 (2010). Este estudio descubrió que la vía ApoE-LDLR facilita la transfección de hepatocitos cuando los LNP contienen lípidos catiónicos ionizables, pero no cuando se utilizan lípidos catiónicos permanentemente..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nair, JK y col. Multivalente N-ARNip conjugado con acetilgalactosamina se localiza en hepatocitos y provoca un silenciamiento génico robusto mediado por ARNi. Mermelada. Chem. Soc. 136, 16958 – 16961 (2014).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kasiewicz, LN et al. Las nanopartículas lipídicas de GalNAc permiten la administración hepática no dependiente de LDLR de una terapia de edición de bases CRISPR. Nat. Comun. 14, 2776 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ozelo, MC et al. Terapia génica con valoctocogene roxaparvovec para la hemofilia A. N. Engl. J. Med. 386, 1013 – 1025 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sato, Y. et al. Resolución de la cirrosis hepática mediante liposomas acoplados a vitamina A para administrar ARNip contra una chaperona específica del colágeno. Nat. Biotecnología 26, 431 – 442 (2008).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lawitz, EJ et al. BMS‐986263 en pacientes con fibrosis hepática avanzada: resultados de 36 semanas de un ensayo de fase 2 aleatorizado y controlado con placebo. Hepatología 75, 912 – 923 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. y col. Nanopartículas lipídicas unidas a ligandos para la administración específica de ARN para tratar la fibrosis hepática. Nat. Comun. 14, 75 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Paunovska, K. y col. Las nanopartículas que contienen colesterol oxidado liberan ARNm al microambiente del hígado en dosis clínicamente relevantes. Adv. Mate. 31, 1807748 (2019).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. y Sahay, G. Química de nanopartículas lipídicas para la administración de ARN. Acc. Chem Res. 55, 2 – 12 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE y Dong, Y. Lípidos y derivados de lípidos para la administración de ARN. Chem Rdo. 121, 12181 – 12277 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Viger-Gravel, J. et al. Estructura de nanopartículas lipídicas que contienen sirna o mrna mediante espectroscopia dinámica de RMN mejorada con polarización nuclear. J. Phys. Chem si 122, 2073 – 2081 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goula, D. y col. Administración intravenosa de transgenes a base de polietilenimina al pulmón de un ratón. Gene El r. 5, 1291 – 1295 (1998).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Green, J. J., Langer, R. & Anderson, D. G. Un enfoque de biblioteca combinatoria de polímeros proporciona información sobre la administración de genes no virales. Acc. Chem Res. 41, 749 – 759 (2008).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Joubert, F. y col. Modificaciones químicas del grupo final precisas y sistemáticas en PAMAM y poli (l-lisina) dendrímeros para mejorar la entrega citosólica de ARNm. J. Controlar. tortugitas 356, 580 – 594 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. y Cabral, H. Estrategias de administración de ARNm basadas en polímeros para terapias avanzadas. Adv. Saludc. Mater. 12, 2202688 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. y Kataoka, K. Micelas de copolímero de bloque en aplicaciones de nanomedicina. Chem Rdo. 118, 6844 – 6892 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • He, D. & Wagner, E. Definieron materiales poliméricos para la administración de genes. Macromol Biosci. 15, 600 – 612 (2015).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reinhard, S. y Wagner, E. Cómo afrontar el desafío de la administración de ARNip con oligoaminoamidas de secuencia definida. Macromol Biosci. 17, 1600152 (2017).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • DeSimone, J. M. Cooptación de la ley de Moore: terapias, vacunas y partículas interfacialmente activas fabricadas mediante PRINT®. J. Controlar. tortugitas 240, 541 – 543 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, AK y cols. Polyplex de ARNm nanoformulados inhalados para la producción de proteínas en el epitelio pulmonar. Adv. Mate. 31, 1805116 (2019). Este estudio exploró la aplicación de NP poliméricas para la administración de ARNm inhalado, destacando la ventaja potencial de los polímeros para la nebulización a través de su autoensamblaje..

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Kalra, H. y col. Vesiclepedia: un compendio de vesículas extracelulares con anotación comunitaria continua. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wahlgren, J. y col. Los exosomas plasmáticos pueden entregar ARN de interferencia corto exógeno a monocitos y linfocitos. Nucleic Acids Res. 40, e130 – e130 (2012).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Álvarez-Erviti, L. et al. Entrega de ARNip al cerebro del ratón mediante inyección sistémica de exosomas específicos. Nat. Biotecnología 29, 341 – 345 (2011).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ståhl, A. y col. Un nuevo mecanismo de transferencia de toxinas bacterianas dentro de microvesículas derivadas de células sanguíneas del huésped. PLoS Pathog. 11, e1004619 (2015).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Melamed, J. R. et al. Las nanopartículas de lípidos ionizables entregan ARNm a las células β pancreáticas mediante transferencia de genes mediada por macrófagos. ciencia Adv. 9, eade1444 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, Q. y col. ARMM como plataforma versátil para la entrega intracelular de macromoléculas. Nat. Comun. 9, 960 (2018).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Segel, M. et al. La proteína PEG10 similar a retrovirus de mamíferos empaqueta su propio ARNm y se puede pseudotipificar para la entrega de ARNm. Ciencia: 373, 882 – 889 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Elsharkasy, OM et al. Vesículas extracelulares como sistemas de administración de fármacos: ¿por qué y cómo? Adv. Drug Deliv. Rdo. 159, 332 – 343 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klein, D. y col. Ligandos de centirina para la administración extrahepática de ARNip. Mol. El r. 29, 2053 – 2066 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Brown, KM et al. Ampliación de la terapéutica con ARNi a tejidos extrahepáticos con conjugados lipófilos. Nat. Biotecnología 40, 1500 – 1508 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S. C. & Sauvage, F. Desafíos y estrategias para la administración de productos biológicos a la córnea. J. Controlar. tortugitas 333, 560 – 578 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Baran-Rachwalska, P. et al. Entrega tópica de ARNip a la córnea y la parte anterior del ojo mediante nanopartículas híbridas de silicio y lípidos. J. Controlar. tortugitas 326, 192 – 202 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bogaert, B. y col. Una plataforma de nanopartículas lipídicas para la administración de ARNm mediante la reutilización de fármacos anfifílicos catiónicos. J. Controlar. tortugitas 350, 256 – 270 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, H. M. & Woo, S. J. Administración ocular de fármacos a la retina: innovaciones actuales y perspectivas futuras. Farmacia 13, 108 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yiu, G. y col. Inyecciones supracoroideas y subretinianas de AAV utilizando microagujas transesclerales para la administración de genes retinianos en primates no humanos. mol. El r. Métodos Clin. desarrollo 16, 179 – 191 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Weng, C. Y. Terapia génica bilateral subretiniana voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Oftalmol. Retin. 3, 450 (2019).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Jaskolka, MC y col. Perfil de seguridad exploratorio de EDIT-101, la primera terapia de edición de genes CRISPR in vivo en humanos para la degeneración de la retina relacionada con CEP290. Invertir. Oftalmol Vis. Sci. 63, 2836–A0352 (2022).


    Google Scholar
     

  • Chirco, K. R., Martinez, C. & Lamba, D. A. Avances en el desarrollo preclínico de terapias basadas en edición genética para tratar enfermedades hereditarias de la retina. Vis. Res. 209, 108257 (2023).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Leroy, BP et al. Eficacia y seguridad de sepofarsen, un oligonucleótido antisentido de ARN intravítreo, para el tratamiento de CEP290-amaurosis congénita de Leber asociada (LCA10): un estudio de fase 3 aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (ILLUMINATE). Invertir. Oftalmol Vis. Sci. 63, 4536-F0323 (2022).


    Google Scholar
     

  • Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. y Regillo, C. D. Terapia de degeneración macular relacionada con la edad: una revisión. actual. Opinión. Oftalmol. 31, 215 – 221 (2020).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Goldberg, R. y col. Eficacia del pegcetacoplan intravítreo en pacientes con atrofia geográfica (AG): resultados a 12 meses de los estudios de fase 3 OAKS y DERBY. Invertir. Oftalmol Vis. Sci. 63, 1500 – 1500 (2022).


    Google Scholar
     

  • Shen, J. y col. Transferencia de genes supracoroideos con nanopartículas no virales. ciencia Adv. 6, eaba1606 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tan, G. y col. Una nanoplataforma núcleo-cubierta como vector no viral para la entrega dirigida de genes a la retina. Acta Biomater. 134, 605 – 620 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jin, J. y col. Efectos antiinflamatorios y antiangiogénicos de la administración mediada por nanopartículas de un inhibidor angiogénico natural. Investigando. Oftalmol. Vis. Ciencia. 52, 6230 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenan, T. D. L., Cukras, C. A. & Chew, E. Y. Degeneración macular relacionada con la edad: epidemiología y aspectos clínicos. Adv. Exp. Medicina. Biol. 1256, 1 – 31 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, G. y col. Una nanocápsula biodegradable proporciona un complejo de ribonucleoproteína Cas9 para la edición del genoma in vivo. Nat. Nanotecnol 14, 974 – 980 (2019).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mirjalili Mohanna, SZ et al. Entrega mediada por LNP de CRISPR RNP para la edición generalizada del genoma in vivo en la córnea de un ratón. J. Controlar. tortugitas 350, 401 – 413 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S., Ryals, R. C., Weller, K. K., Pennesi, M. E. & Sahay, G. Nanopartículas lipídicas para la entrega de ARN mensajero a la parte posterior del ojo. J. Controlar. tortugitas 303, 91 – 100 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sun, D. y col. Terapia génica no viral para la enfermedad de Stargardt con nanopartículas autoensambladas ECO/pRHO-ABCA4. Mol. El r. 28, 293 – 303 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Herrera-Barrera, M. et al. Las nanopartículas lipídicas guiadas por péptidos entregan ARNm a la retina neural de roedores y primates no humanos. ciencia Adv. 9, edd4623 (2023).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Huertas, A. et al. Endotelio vascular pulmonar: el director de orquesta en las enfermedades respiratorias: aspectos destacados desde la investigación básica hasta la terapia. EUR. Respir. J. 51, 1700745 (2018).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Hong, K.-H. et al. ablación genética de la Bmpr2 El gen en el endotelio pulmonar es suficiente para predisponer a la hipertensión arterial pulmonar. Circulación 118, 722 – 730 (2008).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE et al. Entrega de ARNip endotelial in vivo utilizando nanopartículas poliméricas de bajo peso molecular. Nat. Nanotecnol 9, 648 – 655 (2014).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cheng, Q. et al. Nanopartículas dirigidas selectivamente a órganos (SORT) para la entrega de ARNm específico de tejido y la edición de genes CRISPR-Cas. Nat. Nanotecnol 15, 313 – 320 (2020). Este innovador estudio encontró que la incorporación de lípidos con carga diferente (SORT) en los LNP convencionales de cuatro componentes cambia la ubicación de la transfección del ARNm entre el hígado, el bazo y los pulmones..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dilliard, SA, Cheng, Q. y Siegwart, DJ Sobre el mecanismo de administración de ARNm específico de tejido mediante nanopartículas selectivas dirigidas a órganos. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 118, e2109256118 (2021). Este trabajo investigó a fondo el impacto de los lípidos SORT agregados a las LNP en la formación de la corona biomolecular en la superficie de las NP y su papel en lograr la transfección específica de órganos..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kimura, S. y Harashima, H. Sobre el mecanismo de administración de genes selectivos de tejidos mediante nanopartículas lipídicas. J. Control. Lanzamiento https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).

  • Qiu, M. y col. Entrega de ARNm selectiva al pulmón de nanopartículas lipídicas sintéticas para el tratamiento de la linfangioleiomiomatosis pulmonar. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 119, e2116271119 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kaczmarek, JC y col. Nanopartículas de polímeros y lípidos para la entrega sistémica de ARNm a los pulmones. Angew Chem En t. Ed. 55, 13808 – 13812 (2016).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shen, A. M. & Minko, T. Farmacocinética de nanoterapéuticos inhalados para administración pulmonar. J. Controlar. tortugitas 326, 222 – 244 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alton, EWFW et al. Nebulización repetida de no virales. CFTR Terapia génica en pacientes con fibrosis quística: un ensayo de fase 2b aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Lanceta Respir. Medicina. 3, 684 – 691 (2015).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J. y col. Ingeniería de nanopartículas lipídicas para mejorar la entrega intracelular de ARNm mediante inhalación. ACS Nano 16, 14792 – 14806 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lokugamage, MP et al. Optimización de nanopartículas lipídicas para la entrega de ARNm terapéutico nebulizado a los pulmones. Nat. Biomed. Ing. 5, 1059 – 1068 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Qiu, Y. et al. Entrega pulmonar eficaz de ARNm mediante una formulación en polvo seco de péptido KL4 sintético pegilado. J. Controlar. tortugitas 314, 102 – 115 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Popowski, KD y col. Vacunas inhalables de ARNm en polvo seco basadas en vesículas extracelulares. Materia 5, 2960 – 2974 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Telko, M. J. & Hickey, A. J. Formulación de inhalador de polvo seco. Respirar Cuidar 50, 1209 (2005).


    Google Scholar
     

  • Li, B. y col. Diseño combinatorio de nanopartículas para entrega de ARNm pulmonar y edición del genoma. Nat. Biotecnología https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).

  • Fahy, J. V. & Dickey, B. F. Función y disfunción del moco de las vías respiratorias. N. Engl. J. Med. 363, 2233 – 2247 (2010).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schneider, CS et al. Las nanopartículas que no se adhieren al moco proporcionan una administración uniforme y duradera del fármaco a las vías respiratorias después de la inhalación. ciencia Adv. 3, e1601556 (2017).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Wang, J. y col. Las nanopartículas biomiméticas de surfactante pulmonar potencian la inmunidad heterosubtípica contra la influenza. Ciencia: 367, eau0810 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rock, J. R., Randell, S. H. & Hogan, B. L. M. Células madre basales de las vías respiratorias: una perspectiva sobre sus funciones en la homeostasis y remodelación epitelial. Dis. Modelo. mecánico 3, 545 – 556 (2010).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Getts, DR y col. Las micropartículas que contienen péptidos encefalitogénicos inducen la tolerancia de las células T y mejoran la encefalomielitis autoinmune experimental. Nat. Biotecnología 30, 1217 – 1224 (2012).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Leuschner, F. y col. Silenciamiento terapéutico de ARNip en monocitos inflamatorios en ratones. Nat. Biotecnología 29, 1005 – 1010 (2011).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rojas, L. A. et al. Las vacunas personalizadas con neoantígenos de ARN estimulan las células T en el cáncer de páncreas. Naturaleza 618, 144 – 150 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bevers, S. y col. Las vacunas de ARNm-LNP adaptadas para la inmunización sistémica inducen una fuerte inmunidad antitumoral al involucrar a las células inmunes esplénicas. Mol. El r. 30, 3078 – 3094 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. Principios del diseño de nanopartículas para superar las barreras biológicas a la administración de fármacos. Nat. Biotecnología 33, 941 – 951 (2015).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kranz, LM y col. El suministro de ARN sistémico a las células dendríticas aprovecha la defensa antiviral para la inmunoterapia del cáncer. Naturaleza 534, 396 – 401 (2016).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. y col. Fosfolípidos ionizables que desestabilizan la membrana para la administración selectiva de ARNm a órganos y la edición de genes CRISPR-Cas. Nat. Mate. 20, 701 – 710 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fenton, OS y cols. Síntesis y evaluación biológica de materiales lipídicos ionizables para la entrega in vivo de ARN mensajero a linfocitos B. Adv. Mate. 29, 1606944 (2017).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Zhao, X. et al. Lipidoides sintéticos a base de imidazol para la administración de ARNm in vivo en linfocitos T primarios. Angew Chem En t. Ed. 59, 20083 – 20089 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. y Whitehead, KA La sustitución de lípidos auxiliares con alternativas cargadas en nanopartículas lipídicas facilita la entrega dirigida de ARNm al bazo y los pulmones. J. Controlar. tortugitas 345, 819 – 831 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, C. J., Benner, N. L., Haabeth, O. A., Waymouth, R. M. y Wender, P. A. Entrega mejorada de ARNm en linfocitos habilitada por bibliotecas de transportadores liberables que alteran la carga y varían en lípidos. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 115, E5859 – E5866 (2018).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, CJ y cols. Transportadores liberables que alteran la carga (CART) para la entrega y liberación de ARNm en animales vivos. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 114, E448 – E456 (2017).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ben-Akiva, E. et al. Nanopartículas de ARNm poliméricas lipófilas biodegradables para la focalización sin ligandos en células dendríticas esplénicas para la vacunación contra el cáncer. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 120, e2301606120 (2023).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Tombácz, I. et al. CD4 altamente eficiente+ Dirigido a células T y recombinación genética utilizando ARNm-LNP dirigidos a células CD4+ diseñados. Mol. El r. 29, 3293 – 3304 (2021).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Rurik, JG y cols. Células CAR T producidas in vivo para tratar lesiones cardíacas. Ciencia: 375, 91 – 96 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. y Sahay, G. Vacunas de ARNm autoensambladas. Adv. Drug Deliv. Rdo. 170, 83 – 112 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, KE et al. Visualización de eventos tempranos en la administración de vacunas de ARNm en primates no humanos a través de PET-CT e imágenes de infrarrojo cercano. Nat. Biomed. Ing. 3, 371 – 380 (2019). Este estudio pionero profundizó en la biodistribución de vacunas de ARNm basadas en lípidos después de su inyección intramuscular en primates no humanos utilizando una sonda dual de radionúclido e infrarrojo cercano..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alberer, M. y col. Seguridad e inmunogenicidad de una vacuna contra la rabia con ARNm en adultos sanos: un ensayo clínico abierto, no aleatorizado, prospectivo, primero en humanos de fase 1. un artículo del XNUMX de Lancet, 390, 1511 – 1520 (2017).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Informe de evaluación: Comirnaty EMA/707383/2020 (Agencia Europea de Medicamentos, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Informe de evaluación: Vacuna Moderna contra la COVID-19 EMA/15689/2021 (Agencia Europea de Medicamentos, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Ke, X. et al. Perfiles físicos y químicos de nanopartículas para focalización linfática. Adv. Drug Deliv. Rdo. 151-152, 72 – 93 (2019).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Hansen, K. C., D'Alessandro, A., Clement, C. C. y Santambrogio, L. Formación, composición y circulación linfática: una perspectiva proteómica. En t. inmunol. 27, 219 – 227 (2015).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, J. y col. La administración de vacuna contra el cáncer de ARNm dirigida a los ganglios linfáticos mediada por nanopartículas lipídicas provoca CD8 robusto+ Respuesta de las células T. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 119, e2207841119 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. y col. La fosfolipidación zwitteriónica de polímeros catiónicos facilita la entrega sistémica de ARNm al bazo y los ganglios linfáticos. Mermelada. Chem. Soc. 143, 21321 – 21330 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sahin, U. et al. Las vacunas mutanomas de ARN personalizadas movilizan inmunidad terapéutica poliespecífica contra el cáncer. Naturaleza 547, 222 – 226 (2017).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kreiter, S. y col. La vacunación intraganglionar con ARN codificante de antígeno desnudo provoca una potente inmunidad antitumoral profiláctica y terapéutica. Cáncer Res. 70, 9031 – 9040 (2010).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fan, C.-H. et al. Microburbujas portadoras de genes conjugadas con folato con ultrasonido enfocado para la apertura simultánea de la barrera hematoencefálica y la administración local de genes. Biomateriales 106, 46 – 57 (2016).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ et al. Impulsar la captación cerebral de un anticuerpo terapéutico al reducir su afinidad por un objetivo de transcitosis. Sci. Transl. Medicina. 3, 84ra44 (2011).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ et al. Los anticuerpos biespecíficos terapéuticos cruzan la barrera hematoencefálica en primates no humanos. Sci. Transl. Medicina. 6, 261ra154 (2014).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Kariolis, MS et al. Administración cerebral de proteínas terapéuticas utilizando un vehículo de transporte de fragmentos Fc de la barrera hematoencefálica en ratones y monos. Sci. Transl. Medicina. 12, eay1359 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ullman, JC y col. Entrega cerebral y actividad de una enzima lisosomal utilizando un vehículo de transporte de la barrera hematoencefálica en ratones. Sci. Transl. Medicina. 12, eay1163 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ma, F. y col. Lipidoides derivados de neurotransmisores (NT-lipidoides) para mejorar la administración cerebral mediante inyección intravenosa. ciencia Adv. 6, eabb4429 (2020). Este estudio sugiere que diseñar lípidos para imitar los neurotransmisores e incorporarlos en las NP puede mejorar la entrega de ácidos nucleicos y proteínas al cerebro después de una inyección intravenosa.

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Y. et al. Nanomedicina de ARNip que penetra la barrera hematoencefálica para la terapia de la enfermedad de Alzheimer. ciencia Adv. 6, eabc7031 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. y col. Entrega de ARNip independiente de la fisiopatología de la BBB en una lesión cerebral traumática. ciencia Adv. 7, eabd6889 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nance, EA et al. Un recubrimiento denso de poli(etilenglicol) mejora la penetración de grandes nanopartículas poliméricas dentro del tejido cerebral. Sci. Transl. Medicina. 4, 149ra119 (2012).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Thorne, R. G. & Nicholson, C. El análisis de difusión in vivo con puntos cuánticos y dextranos predice el ancho del espacio extracelular del cerebro. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 103, 5567 – 5572 (2006).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, M. y col. Entrega de ARN mensajero autorreplicante al cerebro para el tratamiento del accidente cerebrovascular isquémico. J. Controlar. tortugitas 350, 471 – 485 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Willerth, S. M. y Sakiyama-Elbert, S. E. Enfoques para la ingeniería de tejidos neuronales utilizando andamios para la administración de fármacos. Adv. Drug Deliv. Rdo. 59, 325 – 338 (2007).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Saucier-Sawyer, JK et al. Distribución de nanopartículas de polímero mediante administración mejorada por convección a tumores cerebrales. J. Control. Lanzamiento 232, 103 – 112 (2016).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dhaliwal, H. K., Fan, Y., Kim, J. y Amiji, M. M. Administración intranasal y transfección de terapias de ARNm en el cerebro utilizando liposomas catiónicos. Mol. Pharm 17, 1996 – 2005 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Frangoul, H. y col. CRISPR: edición del gen Cas9 para la anemia de células falciformes y la β-talasemia. N. Engl. J. Med. 384, 252 – 260 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hirabayashi, H. & Fujisaki, J. Sistemas de administración de fármacos específicos para huesos: enfoques mediante modificación química de agentes buscadores de hueso. clin. farmacocinética. 42, 1319 – 1330 (2003).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Nanopartículas lipídicas decoradas con bisfosfonatos diseñadas como portadores de fármacos para enfermedades óseas. J. Biomed. Mater. Res. UNA 100, 684 – 693 (2012).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Giger, EV et al. Entrega de genes con nanopartículas de fosfato de calcio estabilizadas con bifosfonatos. J. Controlar. tortugitas 150, 87 – 93 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xue, L. y col. Diseño racional de materiales similares a lípidos de bisfosfonatos para la entrega de ARNm al microambiente óseo. Mermelada. Chem. Soc. 144, 9926 – 9937 (2022). Este estudio propone que mejorar el diseño de lípidos para imitar los bifosfatos puede mejorar la entrega de ARNm mediada por LNP al microambiente óseo después de la inyección intravenosa..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liang, C. y col. Nanopartículas lipídicas funcionalizadas con aptámeros dirigidas a los osteoblastos como una nueva estrategia anabólica ósea basada en la interferencia de ARN. Nat. Medicina. 21, 288 – 294 (2015).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Wei, L., Miron, R. J., Shi, B. y Bian, Z. Formación de hueso anabólico a través de un sistema de administración dirigido al hueso específico del sitio al interferir con la expresión de la semaforina 4D. J. Minero de huesos. Res. 30, 286 – 296 (2015).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, G. y col. Un sistema de administración dirigido a las superficies de formación ósea para facilitar la terapia anabólica basada en ARNi. Nat. Medicina. 18, 307 – 314 (2012).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D. G. Entrega de ARN in vivo a células madre y progenitoras hematopoyéticas a través de nanopartículas lipídicas específicas. Nano Letón. 23, 2938 – 2944 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sago, CD et al. Nanopartículas que transportan ARN a la médula ósea identificadas por evolución dirigida in vivo. Mermelada. Chem. Soc. 140, 17095 – 17105 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, X., Li, Y., Chen, Y. E., Chen, J. & Ma, P. X. Andamio 3D sin células con administración en dos etapas de miARN-26a para regenerar defectos óseos de tamaño crítico. Nat. Comun. 7, 10376 (2016).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, P. y col. Inducción de tejido óseo in vivo mediante matriz de colágeno-nanohidroxiapatita liofilizada cargada con lipopoliplexos de ARNm de BMP2/NS1. J. Controlar. tortugitas 334, 188 – 200 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Athirasala, A. y col. La rigidez de la matriz regula la entrega de ARNm de nanopartículas lipídicas en hidrogeles cargados de células. nanomed. Nanotecnología. Biol. Medicina. 42, 102550 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nims, R. J., Pferdehirt, L. y Guilak, F. Mecanogenética: aprovechamiento de la mecanobiología para la ingeniería celular. actual Opinión Biotecnología. 73, 374 – 379 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • O'Driscoll, C. M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J. D., Préat, V. y Jannin, V. Administración oral de terapias no virales basadas en ácidos nucleicos: ¿tenemos las agallas para esto? EUR. J. Pharm. Sci. 133, 190 – 204 (2019).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Ball, R. L., Bajaj, P. & Whitehead, K. A. Administración oral de nanopartículas lipídicas de ARNip: destino en el tracto gastrointestinal. Sci. Reps. 8, 2178 (2018).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Attarwala, H., Han, M., Kim, J. y Amiji, M. Terapia de ácido nucleico oral mediante sistemas de administración multicompartimentales. Wiley Interdiscip. Rev. Nanomed. Nanobiotecnol. 10, e1478 (2018).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. y col. Un sistema autoorientable ingerible para la administración oral de macromoléculas. Ciencia: 363, 611 – 615 (2019).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. y col. Administración oral de ARNm mediante inyecciones de tejido gastrointestinal mediadas por cápsulas. Materia 5, 975 – 987 (2022). Este estudio muestra el potencial de administración de NP de PBAE cargadas de ARNm directamente a la submucosa del estómago mediante píldoras robóticas ingeridas por vía oral..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Muñeca, S. y col. Mapa proteómico cuantitativo resuelto por región y tipo de célula del corazón humano. Nat. Comun. 8, 1469 (2017).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Xin, M., Olson, E. N. & Bassel-Duby, R. Reparar corazones rotos: el desarrollo cardíaco como base para la regeneración y reparación del corazón en adultos. Nat. Rev Mol. Biol celular. 14, 529 – 541 (2013).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zangi, L. y col. El ARNm modificado dirige el destino de las células progenitoras del corazón e induce la regeneración vascular después de un infarto de miocardio. Nat. Biotecnología 31, 898 – 907 (2013).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tang, R., Long, T., Lui, K. O., Chen, Y. y Huang, Z.-P. Una hoja de ruta para reparar el corazón: redes reguladoras de ARN en enfermedades cardíacas. Mol. El r. Ácidos nucleicos 20, 673 – 686 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, P. y col. Un ARN largo no codificante protege al corazón de la hipertrofia patológica. Naturaleza 514, 102 – 106 (2014).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Antila, V. et al. Inyección intramiocárdica directa de ARNm de VEGF en pacientes sometidos a injerto de derivación de arteria coronaria. Mol. El r. 31, 866 – 874 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Täubel, J. et al. Nueva terapia antisentido dirigida al microARN-132 en pacientes con insuficiencia cardíaca: resultados de un primer estudio de fase 1b, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en humanos. EUR. corazón j 42, 178 – 188 (2021).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Nishiyama, T. y col. Edición genómica precisa de mutaciones patógenas en RBM20 rescata la miocardiopatía dilatada. Sci. Transl. Medicina. 14, eade1633 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reichart, D. y col. La edición eficiente del genoma in vivo previene la miocardiopatía hipertrófica en ratones. Nat. Medicina. 29, 412 – 421 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chai, AC y cols. Corrección de edición base de miocardiopatía hipertrófica en cardiomiocitos humanos y ratones humanizados. Nat. Medicina. 29, 401 – 411 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rubin, J. D. & Barry, M. A. Mejora de la terapia molecular en el riñón. Mol. Diagnóstico. El r. 24, 375 – 396 (2020).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Oroojalian, F. et al. Avances recientes en sistemas de administración de fármacos para el riñón basados ​​en nanotecnología. J. Controlar. tortugitas 321, 442 – 462 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jiang, D. y col. Las nanoestructuras de origami de ADN pueden exhibir una captación renal preferencial y aliviar la lesión renal aguda. Nat. Biomed. Ing. 2, 865 – 877 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. Nanoantena de origami de ADN fotoacústica activa NIR-II para el diagnóstico temprano y la terapia inteligente de la lesión renal aguda. Mermelada. Chem. Soc. 144, 23522 – 23533 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stribley, J. M., Rehman, K. S., Niu, H. & Christman, G. M. Terapia génica y medicina reproductiva. fértil. estéril. 77, 645 – 657 (2002).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Boekelheide, K. & Sigman, M. ¿Es factible la terapia génica para el tratamiento de la infertilidad masculina? Nat. Clínico. Practica. Urol. 5, 590 – 593 (2008).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M. A. Terapia génica vaginal. Adv. Drug Deliv. Rdo. 92, 71 – 83 (2015).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K. E. et al. La administración en aerosol de ARNm sintético a la mucosa vaginal conduce a una expresión duradera de anticuerpos ampliamente neutralizantes contra el VIH. Mol. El r. 28, 805 – 819 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Poley, M. y col. Las nanopartículas se acumulan en el sistema reproductor femenino durante la ovulación y afectan el tratamiento del cáncer y la fertilidad. ACS Nano 16, 5246 – 5257 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • DeWeerdt, S. La terapia génica prenatal ofrece la cura más temprana posible. Naturaleza 564, S6-S8 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Palanki, R., Peranteau, W. H. & Mitchell, M. J. Tecnologías de administración para terapia génica intrauterina. Adv. Drug Deliv. Rdo. 169, 51 – 62 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Riley, RS y cols. Nanopartículas de lípidos ionizables para la administración de ARNm en el útero. ciencia Adv. 7, 1028 – 1041 (2021).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Swingle, K. L. et al. Nanopartículas lipídicas estabilizadas en líquido amniótico para la administración de ARNm intraamniótico en el útero. J. Controlar. tortugitas 341, 616 – 633 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ricciardi, AS et al. Entrega de nanopartículas en el útero para la edición del genoma en un sitio específico. Nat. Comun. 9, 2481 (2018). Este estudio presenta en el útero edición genética de una mutación de β-talasemia que causa enfermedad en ratones fetales.

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Chaudhary, N. y col. La estructura de las nanopartículas lipídicas y la ruta de administración durante el embarazo dictan la potencia, la inmunogenicidad y la salud del ARNm en la madre y la descendencia. Preimpresión en bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).

  • Young, RE y col. La composición de nanopartículas lipídicas impulsa la entrega de ARNm a la placenta. Preimpresión en bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).

  • Swingle, K. L. et al. Nanopartículas lipídicas ionizables para la entrega in vivo de ARNm a la placenta durante el embarazo. Mermelada. Chem. Soc. 145, 4691 – 4706 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lan, Y. et al. Desarrollo reciente de terapias genéticas basadas en AAV para trastornos del oído interno. Gene El r. 27, 329 – 337 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. Despegan las terapias genéticas del oído interno: promesas actuales y desafíos futuros. J. Clin. Medicina. 9, 2309 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, L., Kempton, J. B. & Brigande, J. V. Terapia génica en modelos de ratón con sordera y disfunción del equilibrio. Frente. Mol. Neurosci. 11, 300 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Du, X. y col. Regeneración de las células ciliadas cocleares y recuperación auditiva mediante hes1 Modulación con nanopartículas de ARNip en cobayas adultos. Mol. El r. 26, 1313 – 1326 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gao, X. y col. Tratamiento de la pérdida auditiva autosómica dominante mediante la administración in vivo de agentes de edición del genoma. Naturaleza 553, 217 – 221 (2018).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jero, J. y col. Entrega de genes cocleares a través de una membrana de ventana redonda intacta en ratón. Tararear. Gene El r. 12, 539 – 548 (2001).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Tumores como órganos: tejidos complejos que interactúan con todo el organismo. Dev. Celda 18, 884 – 901 (2010).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • El-Sawy, H. S., Al-Abd, A. M., Ahmed, T. A., El-Say, K. M. & Torchilin, V. P. Sistemas de administración de fármacos con nanoarquitectura sensible a estímulos al micromedio de tumores sólidos: perspectivas pasadas, presentes y futuras. ACS Nano 12, 10636 – 10664 (2018).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hansen, AE y col. Elucidación basada en tomografía por emisión de positrones del aumento de la permeabilidad y el efecto de retención en perros con cáncer utilizando liposomas de cobre-64. ACS Nano 9, 6985 – 6995 (2015).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Q. y col. El conjugado de fármaco y polímero activable por enzima aumenta la penetración del tumor y la eficacia del tratamiento. Nat. Nanotecnol 14, 799 – 809 (2019).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sindhwani, S. et al. La entrada de nanopartículas en tumores sólidos. Nat. Mate. 19, 566 – 575 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wilhelm, S. et al. Análisis de la entrega de nanopartículas a tumores. Nat. Rev.Mater. 1, 16014 (2016). Esta revisión explora en profundidad los posibles factores detrás de la ineficacia de las NP dirigidas a los tumores, y descubre que solo una pequeña fracción de la dosis de NP administrada llega a un tumor sólido..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schroeder, A. y col. Tratamiento del cáncer metastásico con nanotecnología. Nat. Reverendo cáncer 12, 39 – 50 (2012).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chan, W. C. W. Principios de la administración de nanopartículas a tumores sólidos. Frente BME. 4, 0016 (2023). Esta revisión describe los principios clave para diseñar NP dirigidas a tumores, considerando el análisis a nivel macro y micro del entorno que rodea a las NP y sus atributos fisicoquímicos..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kingston, BR et al. Células endoteliales específicas gobiernan la entrada de nanopartículas en tumores sólidos. ACS Nano 15, 14080 – 14094 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Boehnke, N. y col. Un cribado conjunto masivo y paralelo revela determinantes genómicos de la administración de nanopartículas. Ciencia: 377, eabm5551 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, Y. et al. Las nanopartículas oncolíticas multifuncionales liberan ARN de IL-12 autorreplicante para eliminar tumores establecidos y mejorar la inmunidad sistémica. Nat. Cáncer 1, 882 – 893 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hotz, C. y col. La administración local de citoquinas codificadas por ARNm promueve la inmunidad antitumoral y la erradicación de tumores en múltiples modelos tumorales preclínicos. Sci. Transl. Medicina. 13, eabc7804 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. y col. Las nanopartículas biomiméticas liberan ARNm que codifican receptores coestimuladores y mejoran la inmunoterapia contra el cáncer mediada por células T. Nat. Comun. 12, 7264 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Lint, S. y col. La administración intratumoral de ARNm de TriMix da como resultado la activación de células T mediante células dendríticas de presentación cruzada. Inmunología del cáncer. Res. 4, 146 – 156 (2016).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Oberli, MA y cols. Entrega de ARNm asistida por nanopartículas lipídicas para una potente inmunoterapia contra el cáncer. Nano Letón. 17, 1326 – 1335 (2017).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Huayamares, S.G. et al. Las pantallas de alto rendimiento identifican una nanopartícula lipídica que administra preferentemente ARNm a tumores humanos in vivo. J. Controlar. tortugitas 357, 394 – 403 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Vetter, V. C. & Wagner, E. Dirigir terapias basadas en ácidos nucleicos a tumores: desafíos y estrategias para poliplex. J. Controlar. tortugitas 346, 110 – 135 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yong, S. y col. Impulso nanoterapéutico de lípidos de doble objetivo para la quimioinmunoterapia del cáncer. Adv. Mate. 34, 2106350 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kedmi, R. y col. Una plataforma modular para terapias dirigidas a ARNi. Nat. Nanotecnol 13, 214 – 219 (2018). Este estudio desarrolló una plataforma modular de administración de ARN basada en ligandos que evita la conjugación química de anticuerpos mediante el uso de conectores que se unen a la región Fc, lo que garantiza una orientación precisa del anticuerpo en la superficie de NP..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mitchell, MJ et al. Ingeniería de nanopartículas de precisión para la administración de fármacos. Nat. Rev. Descubrimiento de Drogas. 20, 101 – 124 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. y Nakai, H. Dibujo de un mapa funcional de alta resolución de la cápside del virus adenoasociado mediante secuenciación masiva paralela. Nat. Comun. 5, 3075 (2014).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE et al. Nanopartículas con código de barras para el descubrimiento in vivo de alto rendimiento de terapias dirigidas. Proc. Natl Acad. Sci. Estados Unidos 114, 2060 – 2065 (2017). Este trabajo presenta las notables capacidades de los códigos de barras de ADN y la secuenciación profunda para realizar un cribado de alto rendimiento de NP, evaluando su eficacia en la administración de genes específicos in vivo..

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Da Silva Sánchez, AJ et al. El código de barras universal predice la entrega de nanopartículas lipídicas independientes de ApoE in vivo. Nano Letón. 22, 4822 – 4830 (2022).


    Google Scholar
     

  • Guimaraes, PPG et al. Nanopartículas de lípidos ionizables que encapsulan ARNm con código de barras para la detección de entrega acelerada in vivo. J. Controlar. tortugitas 316, 404 – 417 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dobrowolski, C. y col. Las lecturas multiómicas unicelulares de nanopartículas revelan que la heterogeneidad celular influye en la entrega de ARN mensajero mediada por nanopartículas lipídicas. Nat. Nanotecnol 17, 871 – 879 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Códigos de barras de ARNm que codifican péptidos para la detección in vivo de alto rendimiento de bibliotecas de nanopartículas lipídicas para la administración de ARNm. Nat. Biomed. Ing. 7, 901 – 910 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stoeckius, M. et al. Medición simultánea de epítopos y transcriptomas en células individuales. Nat. Métodos 14, 865 – 868 (2017).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenum, MC y col. La transcriptómica de epítopos unicelulares revela la cinética de respuesta del estroma pulmonar y de las células inmunitarias a los agonistas de RIG-I y TLR4 administrados mediante nanopartículas. Biomateriales 297, 122097 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Grandi, F. C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M. R. Perfiles de accesibilidad de cromatina mediante ATAC-seq. Nat. Protoc. 17, 1518 – 1552 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rao, N., Clark, S. y Habern, O. Uniendo genómica y patología tisular: 10x Genomics explora nuevas fronteras con Visium Spatial Gene Expression Solution. Gineta. Ing. Biotecnología. Noticias 40, 50 – 51 (2020).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR y Witzigmann, D. La corona biomolecular de nanopartículas lipídicas para terapia génica. Bioconjugador. Chem. 31, 2046 – 2059 (2020).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shao, D. y col. HBFP: un nuevo depósito de proteoma de fluidos corporales humanos. Base de datos 2021, baab065 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Greener, J. G., Kandathil, S. M., Moffat, L. & Jones, D. T. Una guía de aprendizaje automático para biólogos. Nat. Rev Mol. Biol celular. 23, 40 – 55 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, H. y col. El algoritmo para el diseño optimizado de ARNm mejora la estabilidad y la inmunogenicidad. Naturaleza 621, 396 – 403 (2023).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, W. y col. Predicción de nanopartículas lipídicas para vacunas de ARNm mediante el algoritmo de aprendizaje automático. Acta Pharm. Pecado. B 12, 2950 – 2962 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. Plataforma AGILE: un enfoque impulsado por el aprendizaje profundo para acelerar el desarrollo de LNP para la entrega de ARNm. Preimpresión en bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). Este trabajo implementa inteligencia artificial en el diseño de lípidos ionizables para la administración intramuscular de ARNm.

  • Gong, D. y col. Las predicciones de funciones estructurales guiadas por aprendizaje automático permiten la detección in silico de nanopartículas para la administración de genes poliméricos. Acta Biomater. 154, 349 – 358 (2022).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reker, D. y col. Diseño de alto rendimiento guiado computacionalmente de nanopartículas de fármacos autoensamblables. Nat. Nanotecnol 16, 725 – 733 (2021).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yamankurt, G. y col. Exploración del espacio del diseño de nanomedicina con detección de alto rendimiento y aprendizaje automático. Nat. Biomed. Ing. 3, 318 – 327 (2019).

    Artículo 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lazarovits, J. et al. El aprendizaje supervisado y la espectrometría de masas predicen el destino in vivo de los nanomateriales. ACS Nano 13, 8023 – 8034 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goodfellow, I. et al. Redes generativas adversarias. Comun. ACM 63, 139 – 144 (2020).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • Repečka, D. et al. Ampliar los espacios de secuencia de proteínas funcionales utilizando redes generativas adversarias. Nat. Mach. Intel. 3, 324 – 333 (2021).

    Artículo 

    Google Scholar
     

  • De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S. C. y Raemdonck, K. Materiales bioinspirados en la administración de fármacos: exploración del papel del surfactante pulmonar en la terapia de inhalación de ARNip. J. Controlar. tortugitas 220, 642 – 650 (2015).


    Google Scholar
     

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