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El silenciamiento genético reduce los niveles de colesterol en ratones sin necesidad de edición genética

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El silenciamiento genético reduce los niveles de colesterol en ratones sin necesidad de edición genética

Los niveles altos de colesterol son un importante factor de riesgo de enfermedades cardiovasculares, incluidos ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares. Si bien existen medicamentos disponibles para reducir el colesterol, a menudo tienen efectos secundarios y es posible que no sean efectivos para todos. Sin embargo, un estudio reciente ha mostrado resultados prometedores en la reducción de los niveles de colesterol en ratones mediante una técnica llamada silenciamiento genético, sin necesidad de edición genética.

El silenciamiento de genes es un proceso que implica desactivar o reducir la expresión de genes específicos. En el caso del colesterol, los investigadores se centraron en un gen llamado PCSK9, que desempeña un papel crucial en la regulación de los niveles de colesterol en el cuerpo. Normalmente, PCSK9 se une a los receptores de las células del hígado, impidiéndoles eliminar el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL) del torrente sanguíneo. Esto conduce a una acumulación de colesterol LDL, comúnmente conocido como colesterol “malo”.

En el estudio realizado por científicos del Centro Médico Southwestern de la Universidad de Texas, los investigadores utilizaron una técnica llamada interferencia de ARN (ARNi) para silenciar el gen PCSK9 en ratones. La ARNi implica la introducción de pequeñas moléculas de ARN que se dirigen específicamente al ARN mensajero (ARNm) de PCSK9 y se unen a él, evitando que se traduzca en proteína. Sin la proteína PCSK9, las células del hígado pueden eliminar eficazmente el colesterol LDL del torrente sanguíneo.

Los investigadores administraron las moléculas de ARNi a ratones mediante una única inyección y observaron una reducción significativa de los niveles de colesterol en una semana. El efecto duró varias semanas, lo que indica que el silenciamiento genético podría ser una solución a largo plazo para controlar los niveles de colesterol. Es importante destacar que este enfoque no implicó ningún cambio permanente en el material genético del ratón, lo que lo convierte en una alternativa más segura a las técnicas de edición genética como CRISPR.

El estudio también demostró que el silenciamiento genético era eficaz para reducir los niveles de colesterol incluso en ratones genéticamente predispuestos al colesterol alto. Esto sugiere que esta técnica podría usarse para tratar a personas con hipercolesterolemia familiar, un trastorno genético caracterizado por niveles de colesterol extremadamente altos.

Una de las ventajas del silenciamiento genético es su especificidad. Al apuntar a un gen específico, los investigadores pueden evitar efectos no deseados y minimizar los posibles efectos secundarios. Además, esta técnica se puede adaptar fácilmente para atacar otros genes implicados en el metabolismo del colesterol u otras enfermedades, lo que la convierte en una herramienta versátil para futuras intervenciones terapéuticas.

Si bien los resultados de este estudio son prometedores, se necesita más investigación para determinar la seguridad y eficacia del silenciamiento genético en humanos. Serán necesarios ensayos clínicos para evaluar los efectos a largo plazo y los posibles efectos secundarios de este enfoque. Sin embargo, si tiene éxito, el silenciamiento genético podría revolucionar el tratamiento del colesterol alto y potencialmente de otros trastornos genéticos.

En conclusión, el silenciamiento de genes mediante ARN de interferencia ha demostrado un gran potencial para reducir los niveles de colesterol en ratones sin necesidad de edición genética. Esta técnica se dirige específicamente al gen PCSK9, lo que permite que las células del hígado eliminen eficazmente el colesterol LDL del torrente sanguíneo. Los resultados de este estudio brindan esperanza para el desarrollo de nuevas terapias para controlar los niveles altos de colesterol y prevenir enfermedades cardiovasculares.

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