Con el reciente lanzamiento de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) Programa piloto de avance de criterios de valoración de enfermedades raras (RDEA), la empresa de investigación clínica obtiene nuevo apoyo para los esfuerzos dirigidos al desarrollo de criterios de valoración de eficacia (o resultados clínicos) y la aprobación oportuna de medicamentos y productos biológicos que tratan enfermedades raras, incluidas las enfermedades raras en niños.
Esta acción de la FDA hace que sea aún más oportuno que varios artículos que aparecerán en la próxima edición de octubre de 2023 de la revista ACRP Investigador Clínico La revista se centra en varios aspectos de los estudios de enfermedades raras en los que muchos profesionales de la investigación rara vez o nunca han tenido que pensar.
En su artículo sobre “Garantizar la entrega oportuna y segura de terapias para enfermedades raras”, Dea Belazi, PharmD, MPH, presidente y director ejecutivo de AscellaHealth, señala que los equipos de ensayos clínicos se centran cada vez más en el desarrollo de medicamentos especializados y terapias celulares y genéticas para proporcionar a aproximadamente 300 millones de personas en todo el mundo un tratamiento curativo que podría salvarles la vida para las 7,000 enfermedades raras conocidas.
"Hoy en día, hay [aproximadamente] 200 ensayos clínicos en marcha en la Fase III dirigidos a pacientes con enfermedades raras y complejas que a menudo enfrentan la muerte, la discapacidad o una mala calidad de vida por falta de tratamientos eficaces", escribe Belazi. “Dado que los medicamentos especializados siguen siendo la categoría principal en la cartera de la FDA para nuevas aprobaciones a partir de mediados de 2023, y se ha proyectado que se podrían aprobar 13 nuevas terapias celulares o genéticas en los EE. UU., Europa o ambos para finales de De aquí a 2023, la optimización de la cadena de suministro debe ser una prioridad durante toda la fase previa a la comercialización del desarrollo de medicamentos”.
Belazi continúa examinando cómo, entre los innumerables desafíos para los investigadores, se encuentran los requisitos únicos de estas terapias nuevas e innovadoras y las cargas asociadas al establecimiento de protocolos para una logística de cadena de suministro ágil y flexible en apoyo de su investigación y desarrollo. La necesidad de gestión de riesgos es primordial, señala, dados los múltiples actores involucrados en la cadena de suministro.
A continuación, en su artículo sobre “Impulsando un mejor diseño de ensayos clínicos para enfermedades raras”, Haley Quinn, directora de participación y reclutamiento de pacientes de Go To Market en Citeline, una empresa de Norstella, pide a los lectores que imaginen un mundo en el que el diagnóstico de una enfermedad rara ya no significa un viaje de incertidumbre y dolor. En cambio, comienza un viaje colaborativo en el que pacientes, profesionales sanitarios e investigadores se unen para descubrir soluciones personalizadas.
“En este mundo”, escribe Quinn, “el diseño de ensayos no está limitado por parámetros rígidos; florece en el ámbito de las posibilidades, abrazando los matices de la experiencia de cada paciente”. Ella cree que esa perspectiva es importante porque “en medio del flujo constante de avances médicos y tratamientos innovadores que causan revuelo en las noticias, es muy común ignorar inadvertidamente la difícil situación de millones que viven con enfermedades raras. Estas afecciones, a menudo ocultas en la oscuridad, presentan desafíos complejos que eluden un diagnóstico rápido y un tratamiento eficaz. Una nueva investigación ha puesto de relieve las nefastas consecuencias de descuidar estas condiciones, señalando la necesidad crítica de un mejor diseño de ensayos y la participación de los pacientes”.
Quinn continúa explorando la convergencia de las experiencias de los pacientes, el diseño de ensayos y los esfuerzos colaborativos preparados para remodelar el panorama de la atención médica, descubriendo cómo la consideración de los antecedentes de los pacientes, el manejo diario de los síntomas y un enfoque holístico de los ensayos pueden impulsar un cambio transformador. "El núcleo de la revolución del diseño de ensayos reside en la colaboración", señala. “Las empresas farmacéuticas, los grupos de defensa, los profesionales de la salud y los pacientes deben unirse para impulsar el cambio. El viaje del paciente, plagado de incertidumbres y desafíos, se convierte en la brújula que guía estos esfuerzos de colaboración. Los resultados pueden ser notables cuando se empodera a los pacientes para que participen activamente en la configuración de sus rutas de tratamiento”.
Mientras tanto, el programa piloto RDEA de la FDA antes mencionado está diseñado para patrocinadores con una solicitud activa de nuevo medicamento en investigación (IND) o pre-IND para una enfermedad rara. También está destinado a patrocinadores que aún no tienen un programa activo de desarrollo de fármacos pero que tienen o están iniciando un programa. estudio de historia natural donde pretenden examinar el punto final propuesto. El programa piloto continuará hasta el 30 de septiembre de 2027 y se invitó a los patrocinadores a presentar propuestas desde el 1 de julio de 2023 hasta el 30 de junio de 2027.
Para obtener más información sobre los programas de enfermedades raras de la FDA, visite esta página.
Editado por Gary Cramer
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- Fuente: https://acrpnet.org/2023/09/fda-and-clinical-trials-industry-experts-focus-new-attention-on-rare-disease-studies/
