La FDA aprueba Veopoz (pozelimab-bbfg) como el primer tratamiento para niños y adultos con enfermedad de CHAPLE

TARRYTOWN, NY, 18 de agosto de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado Veopoz™ (pozelimab-bbfg) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 1 año de edad y mayores con enfermedad de CAPLE, también conocida como enteropatía con pérdida de proteínas por deficiencia de CD55. Veopoz es el primer y único tratamiento indicado específicamente para CHAPLE. Con la aprobación de Veopoz, se abordaron los problemas de inspección previos a la aprobación relacionados con aflibercept 8 mg BLA. Se espera que la acción de la FDA sobre aflibercept 8 mg BLA en las próximas semanas.

“La mayoría de los pacientes con la enfermedad de CHAPLE son niños que enfrentan síntomas severamente debilitantes y, a menudo, complicaciones potencialmente mortales que comienzan en la infancia”, dijo Michael Lenardo, MD, Jefe de la Sección de Desarrollo Molecular del Sistema Inmunológico; Codirector, Programa de Genómica Clínica, Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID), Institutos Nacionales de Salud (NIH). “Como investigador en este ensayo fundamental y uno de los descubridores de esta enfermedad, vi de primera mano la mejora clínica transformadora que logra pozelimab en quienes padecen CHAPLE. La aprobación de pozelimab es un hito para celebrar, ya que proporciona un nuevo medicamento que puede ayudar a estos pacientes que tanto sufren”.

CHAPLE es una enfermedad inmunitaria hereditaria ultra rara y potencialmente mortal impulsada por una sobreactivación del sistema del complemento. En individuos sanos, el sistema del complemento es un mecanismo para destruir microbios. Sin embargo, quienes viven con CHAPLE no pueden regular la actividad del complemento debido a mutaciones en su gen CD55. Sin la regulación adecuada de CD55, el sistema del complemento puede atacar las células normales, causando daño a los vasos sanguíneos y linfáticos a lo largo del tracto digestivo superior y provocando la pérdida de proteínas circulantes. Hay menos de 10 pacientes con enfermedad de CHAPLE identificados en los EE. UU.

Veopoz, un anticuerpo monoclonal completamente humano, está diseñado para atacar el factor C5 del complemento, una proteína involucrada en la activación del sistema del complemento.

“Como el primer tratamiento para CHAPLE, Veopoz es un testimonio de nuestro compromiso de descubrir conocimientos genéticos y aplicarlos al desarrollo de tratamientos efectivos para pacientes que lo necesiten, independientemente de la prevalencia de su enfermedad”, dijo George D. Yancopoulos, MD, Ph.D., copresidente de la junta, presidente y director científico de Regeneron. "Más allá de CHAPLE, creemos que Veopoz es prometedor en una variedad de enfermedades mediadas por el complemento y estamos impulsando varios programas clínicos para explorar su potencial más amplio".

Se han producido infecciones meningocócicas mortales y potencialmente mortales en pacientes tratados con inhibidores del complemento. Las infecciones meningocócicas pueden volverse rápidamente peligrosas para la vida o fatales si no se detectan y tratan a tiempo. Complete o actualice la vacunación antimeningocócica al menos dos semanas antes de administrar la primera dosis de Veopoz, a menos que los riesgos de retrasar la terapia superen los riesgos de desarrollar una infección meningocócica. Si la terapia urgente está indicada en un paciente que no está al día con ambas vacunas meningocócicas de acuerdo con las recomendaciones del Comité Asesor sobre Prácticas de Inmunización (ACIP), administre las vacunas meningocócicas lo antes posible y proporcione al paciente profilaxis con medicamentos antibacterianos. La vacunación reduce, pero no elimina, el riesgo de infecciones meningocócicas.

Regeneron se compromete a ayudar a las personas con enfermedades raras a acceder a sus medicamentos. La asistencia para los pacientes elegibles de CHAPLE, incluida la información sobre el tratamiento, la cobertura del seguro y el apoyo financiero, estará disponible a través del programa de apoyo al paciente myRARE™ de Regeneron. Los pacientes pueden llamar al 1–833-4my-RARE (1-833-469-7273) para obtener más información.

Los proveedores de atención médica que tengan preguntas sobre el acceso a Veopoz fuera de los Estados Unidos pueden comunicarse con Clinigen en medicineaccess@clinigengroup.com y registrarse para obtener una cuenta para solicitar acceso en https://www.clinigengroup.com/direct/en/invitation-form/.
Veopoz se revisó bajo Priority Review, y la Compañía recibió un vale de Rare Pediatric Disease Priority Review tras la aprobación. Veopoz recibió previamente la designación de enfermedad pediátrica rara, la designación de enfermedad huérfana y la designación de vía rápida.

Acerca del ensayo Pivotal CHAPLE
La aprobación de la FDA se basa en los resultados de un ensayo abierto de Fase 2/3 que investigó la eficacia y seguridad de pozelimab en 10 pacientes de 3 a 19 años (mediana de 8.5 años). Los pacientes recibieron una dosis de carga única de pozelimab de 30 mg/kg por vía intravenosa el día 1, seguida de dosis subcutáneas semanales de pozelimab basadas en el peso.

Los diez pacientes lograron la normalización de las concentraciones de albúmina sérica e IgG sérica en la semana 12 y mantuvieron estas concentraciones durante al menos 72 semanas de tratamiento. Cinco de los 10 pacientes recibieron un total de 60 transfusiones de albúmina en las 48 semanas previas al tratamiento. En las 48 semanas posteriores al inicio del tratamiento, un paciente recibió una transfusión de albúmina. Nueve de los 10 pacientes fueron hospitalizados durante un total de 268 días en las 48 semanas previas al tratamiento. En las 48 semanas posteriores al inicio del tratamiento, dos pacientes estuvieron hospitalizados por un total de 7 días.

Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en dos o más pacientes incluyeron infección del tracto respiratorio superior, fractura, urticaria y alopecia.

Acerca de Veopoz
Veopoz se inventó utilizando la tecnología patentada de Regeneron. VelocInmune^® y es un anticuerpo monoclonal totalmente humano diseñado para bloquear la actividad del factor C5 del complemento y prevenir enfermedades mediadas por la vía del complemento. Es un anticuerpo IgG4 que se une con alta afinidad al C5 humano de tipo salvaje y variante.

Como parte de su programa de desarrollo en curso, Veopoz también se está evaluando en combinación con cemdisiran de Alnylam (inhibidor de siRNAi C5) como una terapia de combinación en investigación para el tratamiento de otros trastornos mediados por el complemento, incluida la hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) y la miastenia grave (MG). . Esta combinación se encuentra actualmente en desarrollo clínico y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora.

Indicaciones aprobadas por la FDA de EE. UU.
Veopoz es un medicamento recetado que se usa para tratar:

• Adultos y niños de 1 año de edad en adelante con una enfermedad llamada enteropatía con pérdida de proteínas (PLE) por deficiencia de CD55, también conocida como enfermedad de CHAPLE.

No se sabe si Veopoz es seguro y eficaz en niños menores de 1 año.

INFORMACION DE SEGURIDAD IMPORTANTE

¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Veopoz?
Veopoz es un medicamento que afecta a su sistema inmunitario y puede reducir la capacidad de su sistema inmunitario para combatir infecciones.

• Veopoz aumenta su probabilidad de contraer infecciones meningocócicas graves y potencialmente mortales que pueden volverse rápidamente potencialmente mortales y causar la muerte si no se reconocen y tratan a tiempo.

1. Debe recibir las vacunas meningocócicas al menos 2 semanas antes de su primera dosis de Veopoz si aún no ha recibido estas vacunas.
2. Si recibió una vacuna meningocócica en el pasado, es posible que necesite vacunas adicionales antes de comenzar con Veopoz. Su proveedor de atención médica decidirá si necesita vacunas meningocócicas adicionales.
3. Si su proveedor de atención médica decide que se necesita un tratamiento urgente con Veopoz y sus vacunas antimeningocócicas no están al día, debe recibir la vacuna antimeningocócica lo antes posible. También debe recibir antibióticos.
4. Las vacunas meningocócicas reducen el riesgo de infección meningocócica pero no previenen todas las infecciones meningocócicas. Llame a su proveedor de atención médica u obtenga atención médica de emergencia de inmediato si presenta alguno de estos signos y síntomas de una infección meningocócica:
   • dolor de cabeza con náuseas o vómitos
   • dolor de cabeza con rigidez en el cuello o en la espalda
   • fiebre y sarpullido
   • dolores musculares con síntomas similares a los de la gripe
   • dolor de cabeza y fiebre
   • fiebre
   • confusión
   • ojos sensibles a la luz

Su proveedor de atención médica le dará una Tarjeta de seguridad del paciente sobre los síntomas de meningococo u otra infección. Llévelo con usted en todo momento durante el tratamiento y durante 3 meses después de su última dosis de Veopoz. Su riesgo de infección meningocócica puede continuar durante varias semanas después de su última dosis de Veopoz. Es importante mostrar esta tarjeta a cualquier proveedor de atención médica que lo atienda. Esto les ayudará a diagnosticarlo y tratarlo rápidamente.

Veopoz también puede aumentar el riesgo de otros tipos de infecciones bacterianas graves.

• Las personas que toman Veopoz pueden tener un mayor riesgo de contraer infecciones causadas por Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae.
• Ciertas personas también pueden tener un mayor riesgo de infección bacteriana, incluida la infección por gonorrea. Hable con su proveedor de atención médica para averiguar si tiene riesgo de infección por gonorrea, sobre la prevención de la gonorrea y las pruebas periódicas.

Llame a su proveedor de atención médica de inmediato si tiene nuevos signos o síntomas de infección.

No recibe Veopoz si tiene una infección meningocócica.

Antes de recibir Veopoz, informe a su proveedor de atención médica sobre todas sus afecciones médicas, incluso si usted: tiene una infección o fiebre, está embarazada o planea quedar embarazada, y está amamantando o planea amamantar. No se sabe si Veopoz dañará a su bebé por nacer o si pasa a la leche materna. Hable con su proveedor de atención médica sobre la mejor manera de alimentar a su bebé durante el tratamiento con Veopoz.

Informe a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma, incluyendo medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas. Es importante que tenga todas las vacunas recomendadas antes de comenzar con Veopoz, que reciba antibióticos si comienza con Veopoz dentro de las 2 semanas posteriores a la vacunación contra el meningococo y que se mantenga al día con todas las vacunas recomendadas durante el tratamiento con Veopoz.

Veopoz y otros medicamentos pueden afectarse entre sí, causando efectos secundarios. Veopoz puede afectar la forma en que funcionan otros medicamentos y otros medicamentos pueden afectar la forma en que funciona Veopoz.
Informe especialmente a su proveedor de atención médica si toma inmunoglobulina intravenosa (IVIg).

Conozca los medicamentos que toma y las vacunas que recibe. Mantenga una lista de ellos para mostrársela a su proveedor de atención médica y farmacéutico cuando obtenga un nuevo medicamento.

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Veopoz?

Veopoz puede causar efectos secundarios graves, incluidas reacciones alérgicas (hipersensibilidad), incluidas reacciones relacionadas con la infusión, que pueden ocurrir durante su tratamiento. Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si desarrolla cualquiera de estos síntomas o cualquier otro síntoma durante su tratamiento con Veopoz que pueda significar que está teniendo una reacción alérgica grave: dolor en el pecho, dificultad para respirar o dificultad para respirar, hinchazón de la cara, lengua o garganta y se siente mareado o desmayado.

Los efectos secundarios más comunes de Veopoz son infección de las vías respiratorias superiores, fractura, manchas rojas y elevadas en la piel que a menudo pican mucho (urticaria) y caída del cabello (alopecia).

Informe a su proveedor de atención médica si tiene algún efecto secundario que le moleste o que no desaparezca. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Veopoz. Llame a su proveedor de atención médica para recibir asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

Por favor vea el completo Información de prescripción, incluida la ADVERTENCIA en el recuadro, y Guía de medicación para Veopoz.

Acerca de Regeneron's VelocInmune^® Tecnología
Regeneron VelocInmune La tecnología utiliza una plataforma patentada de ratón diseñada genéticamente dotada de un sistema inmunitario genéticamente humanizado para producir anticuerpos totalmente humanos optimizados. Cuando el cofundador, presidente y director científico de Regeneron, George D. Yancopoulos, era un estudiante de posgrado con su mentor Frederick W. Alt en 1985, fueron los primeros en imaginar la creación de un ratón genéticamente humanizado, y Regeneron ha pasado décadas inventando y desarrollando VelocInmune y VelociSuite^® tecnologías. El Dr. Yancopoulos y su equipo han utilizado VelocInmune tecnología para crear una proporción sustancial de todos los anticuerpos monoclonales totalmente humanos originales aprobados por la FDA actualmente disponibles. Esto incluye REGEN-COV^® (casirivimab e imdevimab), Dupixent^® (dupilumab), Libtáyo^® (cemiplimab-rwlc), Praluent^® (alirocumab), Kevzara^® (sarilumab), Evkeeza^® (evinacumab-dgnb) e Inmazeb^® (atoltivimab, maftivimab y odesivimab-ebgn).

Sobre Regeneron
Regeneron (NASDAQ: REGN) es una empresa líder en biotecnología que inventa, desarrolla y comercializa medicamentos que transforman la vida de personas con enfermedades graves. Fundada y dirigida durante 35 años por médicos-científicos, nuestra capacidad única para traducir la ciencia en medicina de manera repetida y consistente ha llevado al desarrollo de numerosos tratamientos y productos candidatos aprobados por la FDA, casi todos de cosecha propia en nuestros laboratorios. Nuestros medicamentos y nuestra cartera de productos están diseñados para ayudar a los pacientes con enfermedades oculares, enfermedades alérgicas e inflamatorias, cáncer, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, afecciones hematológicas, enfermedades infecciosas y enfermedades raras.

Regeneron está acelerando y mejorando el proceso de desarrollo de fármacos tradicionales a través de nuestra propiedad VelociSuite^® tecnologías, como VelocInmune^®, que utiliza ratones genéticamente humanizados únicos para producir anticuerpos completamente humanos optimizados y anticuerpos biespecíficos, y a través de ambiciosas iniciativas de investigación como el Regeneron Genetics Center^®, que está realizando uno de los esfuerzos de secuenciación genética más grandes del mundo.

Para obtener más información, visite www.Regeneron.com o siga a Regeneron en LinkedIn.

Declaraciones prospectivas y uso de medios digitales
Este comunicado de prensa incluye declaraciones a futuro que involucran riesgos e incertidumbres relacionados con eventos futuros y el desempeño futuro de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" o la "Compañía"), y los eventos o resultados reales pueden diferir materialmente de estos futuros. buscando declaraciones. Palabras como "anticipar", "esperar", "intentar", "planear", "creer", "buscar", "estimar", variaciones de dichas palabras y expresiones similares tienen por objeto identificar dichas declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras de identificación. Estas declaraciones se refieren, y estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la naturaleza, el momento y el posible éxito y las aplicaciones terapéuticas de los productos comercializados o comercializados de otro modo por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (colectivamente, "Productos de Regeneron") y productos candidatos desarrollados por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (colectivamente, "Productos Candidatos de Regeneron") y programas clínicos y de investigación actualmente en curso o planificados, incluidos, entre otros, Veopoz™ (pozelimab-bbfg) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 1 año de edad y mayores con enfermedad de CHAPLE así como aflibercept 8 mg; incertidumbre sobre la utilización, la aceptación en el mercado y el éxito comercial de los Productos de Regeneron (como Veopoz) y los Productos Candidatos de Regeneron (como aflibercept 8 mg) y el impacto de los estudios (ya sean realizados por Regeneron u otros y ya sean obligatorios o voluntarios), incluidos el estudio discutido en este comunicado de prensa, sobre cualquiera de los anteriores; la probabilidad, el momento y el alcance de la posible aprobación regulatoria y el lanzamiento comercial de los productos candidatos de Regeneron, como aflibercept 8 mg (incluido el momento de cualquier acción por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. en la solicitud de licencia biológica para aflibercept 8 mg a la que se hace referencia en este presione soltar), y nuevas indicaciones para los Productos de Regeneron; la capacidad de los colaboradores, licenciatarios, proveedores u otros terceros de Regeneron (según corresponda) para realizar la fabricación, el llenado, el acabado, el empaque, el etiquetado, la distribución y otros pasos relacionados con los Productos de Regeneron y los Productos Candidatos de Regeneron; la capacidad de Regeneron para gestionar las cadenas de suministro de múltiples productos y productos candidatos; problemas de seguridad derivados de la administración de Productos de Regeneron (como Veopoz) y Productos Candidatos de Regeneron (como aflibercept 8 mg) en pacientes, incluidas complicaciones graves o efectos secundarios relacionados con el uso de Productos de Regeneron y Productos Candidatos de Regeneron en ensayos clínicos; las determinaciones de las autoridades gubernamentales reguladoras y administrativas que pueden retrasar o restringir la capacidad de Regeneron para continuar desarrollando o comercializando los Productos de Regeneron y los Productos Candidatos de Regeneron; obligaciones reglamentarias y supervisión continuas que afectan los productos, los programas clínicos y de investigación y los negocios de Regeneron, incluidos los relacionados con la privacidad del paciente; la disponibilidad y el alcance del reembolso de los Productos de Regeneron (como Veopoz y, si se aprueba, aflibercept 8 mg) de terceros pagadores, incluidos los programas de seguro y atención médica de pagador privado, organizaciones de mantenimiento de la salud, compañías de administración de beneficios farmacéuticos y programas gubernamentales como Medicare y Medicaid; determinaciones de cobertura y reembolso por dichos pagadores y nuevas políticas y procedimientos adoptados por dichos pagadores; medicamentos de la competencia y productos candidatos que pueden ser superiores o más rentables que los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron; la medida en que los resultados de los programas de investigación y desarrollo llevados a cabo por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios pueden replicarse en otros estudios y/o conducir al avance de productos candidatos a ensayos clínicos, aplicaciones terapéuticas o aprobación regulatoria; gastos imprevistos; los costos de desarrollo, producción y venta de productos; la capacidad de Regeneron para cumplir con cualquiera de sus proyecciones u orientaciones financieras y los cambios en los supuestos subyacentes a dichas proyecciones u orientaciones; la posibilidad de que se cancele o rescinda cualquier acuerdo de licencia, colaboración o suministro, incluidos los acuerdos de Regeneron con Sanofi y Bayer (o sus respectivas empresas afiliadas, según corresponda); el impacto de brotes de salud pública, epidemias o pandemias (como la pandemia de COVID-19) en el negocio de Regeneron; y riesgos asociados con la propiedad intelectual de otras partes y litigios pendientes o futuros relacionados con los mismos (incluidos, entre otros, los litigios de patentes y otros procedimientos relacionados con EYLEA^® (aflibercept) Inyección y REGEN-COV^® (casirivimab e imdevimab)), otros litigios y otros procedimientos e investigaciones gubernamentales relacionados con la Compañía y/o sus operaciones, el resultado final de tales procedimientos e investigaciones, y el impacto que cualquiera de los anteriores pueda tener en el negocio, las perspectivas, los resultados operativos y condición financiera. Se puede encontrar una descripción más completa de estos y otros riesgos importantes en los documentos presentados por Regeneron ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. 10 de enero de 31. Todas las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y juicios actuales de la gerencia, y se advierte al lector que no confíe en ninguna declaración prospectiva realizada por Regeneron. Regeneron no asume ninguna obligación de actualizar (públicamente o de otro modo) ninguna declaración prospectiva, lo que incluye, entre otros, cualquier proyección o guía financiera, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros.

Regeneron utiliza su sitio web de relaciones con los inversores y los medios de comunicación y los medios de comunicación social para publicar información importante sobre la Compañía, incluida información que puede considerarse material para los inversores. La información financiera y de otro tipo sobre Regeneron se publica periódicamente y se puede acceder a ella en el sitio web de relaciones con los inversores y los medios de comunicación de Regeneron (https://investor.regeneron.com) y su página de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

Fuente: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Publicado: Agosto 2023

Artículos relacionados

Veopoz (pozelimab-bbfg) Historial de aprobación de la FDA

Más recursos de noticias

Suscríbase a nuestro boletín informativo

Sea cual sea su tema de interés, suscríbete a nuestros boletines para obtener lo mejor de Drugs.com en su bandeja de entrada.

• Distribución de relaciones públicas y contenido potenciado por SEO. Consiga amplificado hoy.
• PlatoData.Network Vertical Generativo Ai. Empodérate. Accede Aquí.
• PlatoAiStream. Inteligencia Web3. Conocimiento amplificado. Accede Aquí.
• PlatoESG. Automoción / vehículos eléctricos, Carbón, tecnología limpia, Energía, Ambiente, Solar, Gestión de residuos. Accede Aquí.
• PlatoSalud. Inteligencia en Biotecnología y Ensayos Clínicos. Accede Aquí.
• ChartPrime. Eleve su juego comercial con ChartPrime. Accede Aquí.
• Desplazamientos de bloque. Modernización de la propiedad de compensaciones ambientales. Accede Aquí.
• Fuente: https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-veopoz-pozelimab-bbfg-first-children-adults-chaple-6080.html